Leki sieroce i choroby rzadkie

Leki sieroce i choroby rzadkie

Osoby cierpiące na choroby rzadkie to w większości pacjenci o specjalnych potrzebach w zakresie opieki zdrowotnej, przewlekle niepełnosprawne fizycznie lub psychicznie, których potrzeby co do rodzaju i zakresu opieki medycznej i okołomedycznej przekraczają potrzeby ogółu chorych. Pacjenci ci mają prawo do takiej samej jakości terapii, stopnia jej bezpieczeństwa oraz efektywności, jak osoby chorujące na schorzenia częściej występujące.

Leki sieroce część 1

Leki sieroce w terapii chorób rzadkich część 1

„Leki sieroce są jak dzieci bez rodziców, do ich rozwoju należy podjąć specjalne wysiłki” – słowa te, wypowiedziane w 1983 roku przez autora określenia „lek sierocy”, amerykańskiego kongresmena Henry’ego A. Waxmana, były przełomem w toczącej się od lat dyskusji dotyczącej leków sierocych. Od tego czasu podjęto na całym świecie wiele działań umożliwiających podjęcie terapii osobom dotkniętym chorobami rzadkimi. Według art. 3 Rozporządzenia 141/2000, produkt leczniczy zostaje oznaczony jako sierocy na wniosek sponsora. Sponsorem jest osoba fizyczna lub prawna, prowadząca działalność gospodarczą na terytorium UE, która uzyskała powyższe oznaczenie lub o przyznanie tego oznaczenia się stara. Aby oznaczyć dany lek jako sierocy, niezbędne jest wcześniejsze wykazanie, że produkt jest przeznaczony do leczenia, zapobiegania lub diagnozowania stanu chorobowego występującego nie więcej niż u 5 na 10 tys. osób w chwili gdy składany jest wniosek.

START TYPING AND PRESS ENTER TO SEARCH