Na świecie istnieje około 8 tys. chorób rzadkich. Tylko na blisko 200 z nich wynaleziono lekarstwo. Wśród nich jest choroba Fabry’ego. Jednak nie dla wszystkich dostępny jest lek, dzięki którym to schorzenie można leczyć. Polska jako jedyny kraj Unii Europejskiej nie refunduje uznanej na świecie terapii.
Dla światowej społeczności dystrofii mięśniowej typu Duchenne’a (DMD) to szczególna data w kalendarzu.W tym dniu chcemy opowiedzieć o chorobie, która już w dzieciństwie prowadzi do niepełnosprawności, a na początku dorosłego życia przynosi śmierć. O chorobie, która niszczy życie cierpiących na nią chłopców, a ich rodzinom odbiera spokój. Chcemy pokazać, dlaczego pilnie potrzebna jest poprawa poziomu opieki medycznej oraz sytuacji socjalnej wszystkich pacjentów z DMD.