Skąd się biorą leki

Tworzenie nowych leków to proces niezwykle trudny i kosztowny, który może trwać 20 lat, a kosztować nawet miliard dolarów. Jest to zadanie nieporównywalnie trudniejsze, niż zmodyfikowanie już istniejącego specyfiku wytwarzano przez konkurencję. To przede wszystkim kwestia długoletnich badań laboratoryjnych i klinicznych.

Pierwsze leki, głównie roślinne i mineralne, odkrywano dzięki intuicji lub obserwacjom świata przyrody – mówi prof. Andrzej Stańczak, farmakolog z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. W XVIII wieku znane już były między innymi opium, liście kokainowca czy kora chinowa. Ale dopiero gdy francuscy aptekarze, Joseph Pelletier i Jean Biename Caventou, otrzymali czystą chininę, zaczęła się era nowoczesnej farmakologii.

Początkowo leki uzyskiwano z czystych substancji aktywnych naturalnego pochodzenia, na przykład roślin. Z czasem zaczęto je modyfikować – uzyskany z kory wierzby kwas salicylowy stał się mniej drażniącym dla przewodu pokarmowego kwasem acetylosalicylowym (czyli aspiryną).

Zdarzały się przypadkowe odkrycia, przy okazji prac zupełnie nie związanych z lekami – na przykład badanie zachowania bakterii i komórek nowotworowych pod wpływem prądu elektrycznego płynącego między platynowymi elektrodami, doprowadziło do odkrycia przeciwnowotworowych właściwości związków platyny, a zapleśniała hodowla bakterii naprowadziła Fleminga na trop antybiotyków.

Gdy znany jest już mechanizm działania leku, można próbować tworzyć substancje o podobnych właściwościach. Współczesne leki mogą na przykład hamować działanie enzymów (inhibitory enzymów), pobudzać lub blokować rozmaite receptory, działać na DNA, białka transportujące albo kanały jonowe.

Teoretycznie można już przeprowadzać badania na komputerowych modelach enzymów, receptorów i potencjalnych leków, jednak w praktyce ich wiarygodność nie jest stuprocentowa. Programy służące do takich symulacji są pilnie strzeżoną tajemnicą wielkich koncernów farmaceutycznych.

Aby rozpocząć pracę nad lekiem, trzeba najpierw określić, czy na przyczynę bądź objawy danej choroby działają określone substancje. Po dokładnym ustaleniu właściwości leku można zbudować zbiór związków i przystąpić do syntezy. Po laboratoryjnych badaniach in vitro można udoskonalić strukturę leku, później następują próby na zwierzętach i – w końcu – na ludziach.

Wszystko to trwa od 12 do 24 lat i kosztuje od 300 milionów do miliarda dolarów – w tym czasie sprawdza się od 50 000 do 5 milionów różnych związków.

Większość testowanych substancji odpada z powodu słabego działania, nieskuteczności w realnych warunkach, działania toksycznego czy z przyczyn rynkowych – na przykład ze względu na mały popyt.

Jednak gdy uda się uzyskać naprawdę skuteczny i poszukiwany preparat, także zyski mogą być ogromne. Sprzedaż tylko dwóch popularnych preparatów obniżających poziom cholesterolu we krwi przynosi rocznie około 10 miliardów dolarów.