Wytyczne oceny technologii medycznych

Aby zapewnić przejrzystość i powtarzalność procesu oceny technologii medycznych, pod kierownictwem AOTM opracowano „Wytyczne oceny technologii medycznych (HTA)”. Obejmują one analizy: efektywności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, ekonomiczną oraz wpływu na system opieki zdrowotnej.

Agencja Oceny Technologii Medycznych (AOTM) jest jednostką doradczą Ministra Zdrowia, której zadanie to opiniowanie zasadności finansowania technologii medycznych, tj. leków, produktów leczniczych, świadczeń etc., a od niedawna również lokalnych programów zdrowotnych. Opinia AOTM nie jest wiążąca, a jedynie stanowi wskazówkę w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych przez Ministra Zdrowia.

Agencja wydaje swoje opinie głównie w postaci stanowisk Rady Konsultacyjnej (w przypadku leków) lub rekomendacji Prezesa (w przypadku świadczeń opieki zdrowotnej). Dokumenty te są dostępne na stronach internetowych AOTM.

Rada Konsultacyjna (RK), po zapoznaniu się z krytyczną oceną dokumentacji złożonej do AOTM, przygotowaną przez Wydział Oceny Technologii Medycznych (OT), zajmuje w drodze głosowania stanowisko dotyczące zasadności finansowania danej technologii ze środków publicznych.

Aby zapewnić przejrzystość i powtarzalność procesu oceny technologii medycznych (ang. health technology assessment, HTA), pod kierownictwem AOTM opracowano „Wytyczne oceny technologii medycznych (HTA)”. Wytyczne te obejmują metodykę przygotowania i przeprowadzania krytycznej oceny raportu HTA dla celów refundacyjnych. Obecnie obowiązujące wytyczne, w wersji 2.1 z kwietnia 2009 roku, dostępne są na stronach internetowych AOTM. Wytyczne obejmują wszystkie aspekty HTA, tj. analizy: efektywności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, ekonomiczną oraz wpływu na system opieki zdrowotnej.
Analiza efektywności klinicznej (AEK)

Taka analiza, zgodna z zasadami evidence based medicine (EBM), jest podstawą i najważniejszą częścią każdego raportu HTA, ponieważ jej wyniki rzutują na wszystkie pozostałe części raportu. AEK powinna być przeprowadzona w formie przeglądu systematycznego piśmiennictwa i zakończona, o ile to możliwe, metaanalizą wyników. Proces tworzenia przeglądu powinien być oparty o prawidłowo postawione pytanie kliniczne oraz szczegółowo opisany. W celu zapewnienia wiarygodności i powtarzalności przeglądu, należy przeszukać określone bazy danych, wykorzystać odniesienia bibliograficzne, a nawet skontaktować się z autorami wybranych badań. Odnalezione doniesienia należy poddać krytycznej ocenie wiarygodności i zadecydować o włączeniu lub wykluczeniu z ostatecznej analizy. Wyniki przeglądu powinny być przedstawione w sposób jasny i zrozumiały oraz ponownie poddane ocenie w dyskusji.

Wytyczne przewidują wykorzystanie w AEK dowodów naukowych o najwyższej wiarygodności, przede wszystkim randomizowanych badań klinicznych (RCT) oraz przeglądów systematycznych. Rozróżniają one efektywność eksperymentalną (efficacy) – mierzoną w badaniach klinicznych, od efektywności praktycznej (effectiveness) – obserwowanej w praktyce klinicznej, opisywanej w badaniach obserwacyjnych. Efektywność eksperymentalna, ze względu na specyficzne warunki próby klinicznej (wyselekcjonowana populacja, doświadczone ośrodki medyczne, wzmożone monitorowanie itd.), może zawyżać efektywność badanej terapii, a osiągnięcie porównywalnych wyników w praktyce klinicznej bywa trudne lub niemożliwe.

Wytyczne wymagają podania informacji, czy badania kliniczne włączone do analizy zostały przeprowadzone w celu potwierdzenia hipotezy superiority – przewagi technologii nad komparatorem, czy non-inferiority – twierdzenia o braku istotnych różnic pomiędzy komparatorami. Jest to ważna kwestia, gdyż determinuje, czy oceniana technologia jest rzeczywiście lepsza od dostępnych komparatorów (najczęściej standardowej terapii), czy jedynie porównywalna, tzn. nie wnosi istotnego postępu w terapii.

Wytyczne preferują porównania bezpośrednie pomiędzy komparatorami (head-to-head). W przypadku braku takiego porównania, np. w sytuacji nowych leków, które dopiero wchodzą na rynek i brak jest jeszcze badań bezpośrednich, dopuszczalne jest przeprowadzenie porównania pośredniego. Pozwala ono skonfrontować, za pomocą narzędzi statystycznych, efektywność technologii, które badano w odniesieniu do tego samego komparatora w podobnych warunkach. Porównanie pośrednie jest dowodem o niższej wiarygodności niż badanie head-to-head.

W praktyce, efektywność kliniczną ocenia się głównie na podstawie badań najwyższej wiarygodności, tj. RCT, traktując doniesienia z niższych poziomów wiarygodności raczej jako uzupełnienie niż podstawową część analizy.

Celem analizy bezpieczeństwa jest zidentyfikowanie wszystkich potencjalnych zagrożeń związanych ze stosowaniem danej technologii medycznej. W związku z tym, wykorzystuje się wszystkie dostępne źródła informacji: badania ze wszystkich poziomów wiarygodności, rejestry pacjentów, dane rejestracyjne i komunikaty bezpieczeństwa agencji regulatorowych (w Polsce jest to Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych – URPL, w Europie European Medicines Agency – EMA, w Stanach Zjednoczonych Food and Drugs Administration – FDA), opracowania innych agencji HTA oraz niezależnych organizacji monitorujących działania niepożądane, wreszcie informacje z przygotowywanych przez producentów raportów PSUR (Periodic Safety Update Report). Problem pojawia się, gdy oceniana technologia dopiero wchodzi na rynek i nie ma długofalowych obserwacji. Może to oznaczać brak podstawowych informacji niezbędnych do podjęcia decyzji w sprawie finansowania danej technologii medycznej ze środków publicznych.

Analiza ekonomiczna
Jest pochodną analizy efektywności klinicznej, a jej wynik oznacza stosunek dodatkowego (inkrementalnego) kosztu poniesionego w związku ze stosowaniem nowej technologii medycznej do dodatkowego (inkrementalnego) efektu, jaki ona wnosi. Analiza ekonomiczna jest silnie związana z problematyką refundacji, gdyż pozwala decydentowi zidentyfikować terapie, gdzie dodatkowy efekt kliniczny jest wart poniesionych kosztów.

W zależności od miary efektu zdrowotnego, wyróżnia się analizę kosztów – efektywności (cost – effectiveness analysis, CEA) i analizę kosztów – użyteczności (cost – utility analysis, CUA). W CEA jednostką efektu jest miara osiągniętego celu terapeutycznego, taka jak wyleczenie, uniknięcie zgonu itd. W celu porównania terapii z różnych dziedzin medycyny, efektywność w CEA sprowadzono do wspólnego mianownika, jakim jest zyskany rok życia (life year gained, LYG), wpływ technologii medycznej na oczekiwaną długość życia pacjenta. W CUA jednostką efektu jest rok życia skorygowany o jakość (quality-adjusted life year, QALY), będący wypadkową LYG i jakości życia pacjenta. Na przykład angioplastyka wieńcowa w ostrym zespole wieńcowym wpływa nie tylko na przeżycie pacjenta (LYG), ale również zmniejsza ilość powikłań związanych z zawałem serca, przez co poprawia komfort życia pacjentów w czasie zyskanych lat życia (QALY). CUA jest preferowaną analizą w przypadku leczenia objawowego, gdzie terapia skupia się na poprawie jakości życia pacjenta, a nie definitywnym wyleczeniu. Jakość życia stosowana w analizach ekonomicznych nazywa się użytecznością stanu zdrowia (utility) i jest mierzona za pomocą generycznych kwestionariuszy, które stosuje się w podobny sposób dla różnych schorzeń.

W przypadku braku udowodnionej przewagi w analizie efektywności klinicznej, zarówno w zakresie skuteczności, jak i bezpieczeństwa terapii, należy zastosować analizę minimalizacji kosztów, będącą porównaniem kosztów stosowania danej technologii medycznej i komparatorów.

Istnieją dwa główne elementy różniące analizę ekonomiczną od spotykanych w praktyce klinicznej doniesień z zakresu efektywności klinicznej – modelowanie i analiza wrażliwości. Modelowanie jest skomplikowanym procesem matematycznym, pozwalającym na integrację danych z różnych źródeł: klinicznych, epidemiologicznych, ekonomicznych itd. Ponieważ wszystkie dane wejściowe modelu – od efektywności klinicznej, poprzez użyteczność, koszty etc. – z definicji obarczone są błędem pomiaru, wyrażonym np. poprzez przedziały ufności, również wyniki modelowania będą obarczone błędem. Analiza wrażliwości bada wpływ tych błędów na ostateczny wynik modelu oraz identyfikuje parametry najbardziej wpływające na ten wynik. W praktyce, jeżeli wyniki analizy wrażliwości są spójne i nie odbiegają znacząco od analizy podstawowej, analiza ekonomiczna jest wiarygodna i można na jej podstawie podejmować decyzje. Jeżeli natomiast analiza wrażliwości ujawnia duże wahania wyniku, podejmowanie decyzji na jej podstawie może przypominać wróżenie z fusów.

Analiza wpływu na system ochrony zdrowia
Celem analizy wpływu na system ochrony zdrowia jest ocena ekonomicznych, prawnych, organizacyjnych oraz społecznych skutków finansowania nowej technologii medycznej.

Analiza wpływu na budżet (budget impact analysis, BIA) jest kalkulacją kosztów ponoszonych obecnie przez płatnika oraz przewidywanych kosztów poniesionych po wprowadzeniu nowej technologii oraz porównaniu tych wartości. BIA jest analizą czysto ekonomiczną, pokazującą konkretne, bezwzględne koszty wdrożenia nowej technologii medycznej, dlatego tak ważną dla decydenta. Są to koszty zależne m.in. od liczebności docelowej populacji, standardów postępowania, zmian w wykorzystaniu poszczególnych świadczeń opieki zdrowotnej zależnych od efektywności nowej technologii etc.

Finansowanie nowej technologii medycznej rodzi problemy natury prawnej (prawa pacjenta, zgoda na leczenie) oraz organizacyjnej (np. potrzeba szkoleń, dodatkowy sprzęt). Osobną kwestią jest jej wartość społeczna: czy jest to terapia przeznaczona dla pacjentów dotychczas pozbawionych leczenia, czy kolejny lek z dużej grupy terapeutycznej? Czy jej stosowanie nie rodzi nieuzasadnionych nierówności w dostępie do świadczeń opieki zdrowotnej?

Wytyczne AOTM nie stanowią prawa, ale są zbiorem faktycznych zasad rządzących oceną technologii medycznych w Polsce. Zapewniają przejrzysty i powtarzalny proces oceny wniosków kierowanych do AOTM. Interpretacja przedstawionych w ten sposób danych należy jednak do Rady Konsultacyjnej i Prezesa AOTM, a podjęcie ostatecznej decyzji dotyczącej finansowania ze środków publicznych zawsze leży w rękach Ministra Zdrowia.

Możesz zgłosić produkt do studialnego raportu HTA

Drodzy Czytelnicy,
raporty HTA nie muszą być owiane mgłą tajemnicy i niedomówień. Metody ich przygotowywania są przejrzyste i precyzyjne. Po wielu rozmowach z producentami leków, doszliśmy do wniosku, że na łamach „Świata Lekarza” przybliżymy zasady opracowywania raportów HTA.

Stawiamy sobie za cel takie usystematyzowanie prezentowanego materiału, by mógł Wam posłużyć jako wzorzec szkoleniowy.

Prosimy o zgłaszanie produktów, które posłużą nam jako baza do studialnych raportów HTA. Zamierzamy je opublikować w kolejnych numerach „Świata Lekarza”.

Zainteresowanych prosimy o kontakt: [email protected]

Redakcja