Procedury związane z dopuszczeniem do użytku nowych leków są skomplikowane i długotrwałe, by zapewnić pacjentom maksymalne bezpieczeństwo. Jednak w przypadku nieuleczalnych dotychczas chorób i pacjentów, którym nowy lek daje jedyną szansę na przeżycie (co dotyczy zwłaszcza onkologii), ewentualne ryzyko
niepożądanych działań ma zupełnie inny wymiar.
Dlatego Europejska Agencja ds. Leków może warunkowo – na pewien czas – dopuszczać do obrotu nowe leki, nawet gdy nie ma jeszcze pełnej wiedzy o ich potencjalnych działaniach ubocznych.
Polacy niechętnie biorą udział w badaniach nad nowymi lekami. Niektórych zapewne odstrasza konieczność podpisania kilkudziesięciostronicowego
dokumentu zgody, który ma zabezpieczyć wytwórcę leku przed roszczeniami finansowymi (pacjent biorący udział w badaniach także jest ubezpieczony).
Lekarze zapewniają, że pacjenci uczestniczący w badaniach klinicznych są
otoczeni szczególną opieką, zwraca im się nawet koszty przejazdu do klinik. Jeśli terapia okazuje się skuteczna, nie zostaje przerwana wraz z zakończeniem badań – pacjent jest nadal leczony na koszt producenta leku, bez obciążania szpitala.