Leczenie biologiczne w RZS – polskie realia

Z dr. n. med. Bogdanem Batką, ordynatorem Oddziału Reumatologii w Szpitalu Specjalistycznym im. Józefa Dietla w Krakowie, rozmawia Justyna Hofman-Wiśniewska.

Czy leki biologiczne mogą być stosowane u wszystkich pacjentów cierpiących na choroby reumatyczne?

Inhibitory TNF-a są stosowane w leczeniu u chorych na RZS, łuszczycowe zapalenie stawów i zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa. Spośród tej grupy etanercept i adalimumab są stosowane także w leczeniu młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów, a infliximab oraz adalimumab stosuje się także w chorobie Crohna, czyli nieswoistym zapaleniu jelit. U chorych na RZS w przypadku niepowodzenia terapii lekiem blokującym TNF-a, czyli lekiem pierwszego rzutu, możemy zastosować lek biologiczny o innym mechanizmie działania, i tu mamy do wyboru trzy preparaty: rytuksymab, abatacept lub tocilizumab.

Czy te leki są powszechnie dostępne?

W Polsce dostępność do leczenia biologicznego jest na niskim poziomie. Terapie biologiczne są kosztowne, więc leczenie jest prowadzone w ramach programów refundowanych przez NFZ. Terapię lekami biologicznymi chorych na RZS prowadzimy już od kilku lat, od roku istnieje możliwość leczenia tymi lekami także chorych na zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa. Wciąż czekamy na refundację terapii łuszczycowego zapalenia stawów. Spośród leków biologicznych, które wymieniłem, abatacept i tocilizumab są lekami, które do chwili obecnej nie uzyskały refundacji z NFZ.

Dlaczego?!

Myślę, że przede wszystkim liczą się tu koszty terapii. Roczny koszt leczenia lekami biologicznymi wynosi od 30 do 50 tysięcy złotych.

To nie jest mało, ale chyba nieskuteczne leczenie i wzrost inwalidztwa wśród tych chorych kosztuje znacznie więcej?

Na pewno. Trzeba przecież także, w każdej terapii, brać pod uwagę koszty pośrednie. Przy zastosowaniu terapii lekami biologicznymi w wielu przypadkach można uniknąć hospitalizacji, zmniejszyć ryzyko zabiegów operacyjnych, ograniczyć koszty absencji w pracy, ilość rent inwalidzkich.

Jak wielu chorych jest leczonych tymi lekami, a jak wielu powinno być?

W Polsce leczonych lekami biologicznymi jest niecały jeden procent chorych! W Europie – co dziesiąty chory, w USA – co piąty. Jak wynika z raportu szwedzkich naukowców, w przeliczeniu na jednego pacjenta chorego na RZS na leczenie biologiczne w Polsce wydajemy niespełna 90 euro, co stawia nas na przedostatnim miejscu w Unii Europejskiej. Reumatoidalne zapalenie stawów dotyczy 1-2 proc. populacji.

Jak przy takiej ilości chorych sensownie i efektywnie ustalić jednoznaczne kryteria dostępu chorych do programu? Z tego co wiem, raczej starano się ustalić kryteria ograniczające dostępność do leków biologicznych…

To prawda, bo istotne są kryteria ograniczające dostępność do tego leczenia. Włączanie chorych do programu terapeutycznego w Polsce jest ograniczone bardziej restrykcyjnymi kryteriami, niż w innych krajach Unii Europejskiej. Na przykład warunkiem kwalifikacji chorego do programu jest generalnie agresywna postać RZS z utrzymującą się wysoką aktywnością choroby, mimo stosowania tradycyjnej terapii. W porządku. Tylko że u nas w przypadku RZS należy wykazać niepowodzenie terapii prowadzonej co najmniej dwoma klasycznymi lekami modyfikującymi przebieg choroby w czasie sześciu miesięcy każda, czyli przez rok. W przypadku zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa (ZZSK) należy udokumentować niezadowalającą odpowiedź organizmu chorego na co najmniej dwa niesteroidowe leki przeciwzapalne, stosowane przez przynajmniej trzy miesiące każdy w maksymalnie tolerowanej dawce. Wymagany więc czas tradycyjnej terapii w RZS czy w ZZSK jest dwukrotnie dłuższy niż w innych krajach Unii Europejskiej.

Dodatkowo, dostępność do leczenia biologicznego ogranicza aplikacja komputerowa obsługująca rejestr, która nie jest wolna od błędów. Na przykład system informatyczny nie uwzględnia kolejnych cyklów leczenia rytuksymabem. Mimo ciągłej modyfikacji, nasza aplikacja komputerowa nie jest zgodna ze zmieniającymi się wciąż zaleceniami programu. Ponadto, niektóre zapisy programu nadal są sformułowane niejednoznacznie.

Kolejne istotne utrudnienie stanowi ograniczona dostępność chorych do lekarzy, którzy kwalifikują do terapii biologicznej. Należy tu podkreślić, że kwalifikacja odbywa się w ramach standardowej porady lekarskiej w systemie ambulatoryjnym, która jest rozliczana poza programem terapeutycznym. Ponadto, wypełnienie ankiety kwalifikującej nie zachęca lekarzy do zajmowania się tym problemem i wprowadzaniem nowych pacjentów do programu. Przeciętnie lekarz musi odpowiedzieć na 50-150 pytań zawartych w ankiecie. Z założenia wypełnienie ankiety miało zajmować kilka minut, a zajmuje godzinę. Najważniejsze jest sprawdzanie, czy lekarz wprowadza nowego pacjenta do programu zgodnie z literą programu. Nie ma to nic wspólnego z rejestrami naukowymi, prowadzonymi w innych krajach Unii Europejskiej. Tam dane wprowadzane do programu służą głównie celom poznawczym. O leczeniu pacjenta powinien decydować lekarz, a nie system komputerowy, w dodatku tak niedoskonały, jak ten stosowany u nas.

No i finanse. Na rok 2011 NFZ nie podpisał albo istotnie zmniejszył wartość kontraktu z niektórymi poradniami reumatologicznymi prowadzącymi leczenie biologiczne. Taka jest na przykład w chwili obecnej sytuacja w Krakowie i Małopolsce. Poradnia przyszpitalna Szpitala Specjalistycznego im. Józefa Dietla nie ma kontraktu na 2011 rok. Trzeba podkreślić, że jest to jedna z głównych poradni w Małopolsce, która kwalifikuje chorych do terapii biologicznej. Jeżeli w systemie leczenia biologicznego zabraknie tej poradni, dostępność chorych do leczenia biologicznego zostanie drastycznie ograniczona.

Należy podkreślić, że według danych z systemu ewidencji RZS, liczba chorych leczonych lekami biologicznymi, zamiast wzrastać – spada. Liczba chorych leczonych biologicznie w lipcu 2010 roku jest niższa niż w marcu 2009!

Od nowego roku zmieniły się kryteria wycofywania chorych z programu…

Nowe kryteria zostały istotnie zmodyfikowane, umożliwiają kontynuowanie terapii lekiem biologicznym przez okres sześciu miesięcy, a nie – jak było dotąd – jednego miesiąca po uzyskaniu remisji.

Jakie są zasady przyjmowania leków biologicznych?

Generalnie powinno się stosować te leki skojarzone z metotreksatem, a w przypadkach niepowodzenia – z innymi lekami modyfikującymi przebieg choroby. Leki biologiczne można stosować również w monoterapii (nie dotyczy to infliximabu czy rytuksymabu), ale należy spodziewać się ich mniejszej skuteczności, gdyż w badaniach klinicznych wykazano, że terapia łączona lekiem biologicznym i klasycznym lekiem modyfikującym daje lepsze wyniki.

Czy dzięki tym lekom można osiągnąć trwały efekt terapeutyczny?

Terapia lekami biologicznymi charakteryzuje się bardzo dużą skutecznością, jeśli chodzi o hamowanie objawów, hamowanie uszkodzeń stawów. Jednak jest to leczenie tylko objawowe, więc z reguły musi być prowadzone do końca życia chorego. Nie mamy przyczynowych metod leczenia przewlekłych chorób zapalnych RZS, ale wczesne zastosowanie leczenia pozwala zahamować rozwój choroby, poprawić sprawność i jakość życia pacjentów, a u części z nich daje szansę na uzyskanie remisji. Wczesne leczenie to przede wszystkim wczesna diagnostyka. Z tą u nas nie jest najlepiej.

Słowem – im mniej leczonych, tym lepiej. Pytanie tylko: dla kogo lepiej; bo na pewno nie dla chorych i nie dla polskiej gospodarki.

Właśnie. Jeszcze raz podkreślam wagę wczesnego wykrycia choroby, gdyż szybkość progresji jest największa w ciągu trzech pierwszych lat trwania choroby, w tym znacznie większa w pierwszym niż drugim i trzecim roku. A u nas traci się rok już na samym wstępie. Jak można w tej sytuacji prowadzić skuteczne leczenie? Oczywiście, lekami biologicznymi nie można leczyć wszystkich chorych na RZS. Powinny być zarezerwowane dla chorych z aktywną postacią choroby i obecnością czynników złej prognozy, ale i tak leczy się ich u nas mniej efektywnie niż w innych krajach Unii.

Dziękuję za rozmowę.

Rozluźnić kryteria
Prof. dr hab. med. Maria Majdan, Kierownik Katedry i Kliniki Reumatologii i Układowych Chorób Tkanki Łącznej, Uniwersytet
Medyczny w Lublinie

Realna sytuacja jest taka, że chorzy, którzy według obowiązujących w Polsce kryteriów kwalifikują się do leczenia i nie mają przeciwwskazań do tego typu terapii, są leczeni lekami biologicznymi. U wszystkich tych chorych możemy rozpocząć terapię lekami biologicznymi oraz mamy wystarczające (przyznane przez NFZ) fundusze na leczenie. Szkopuł w tym, że kryteria włączenia chorego do programu terapeutycznego są na tyle rygorystyczne, że automatycznie spełnia je mniejsza liczba pacjentów, niż ma to miejsce w innych krajach Europy Zachodniej czy w USA. To jest zasadniczy problem. Tak więc i dzieci, i dorośli, którzy potrzebują tego leczenia, jeśli spełniają kryteria, otrzymują je. Ale… Powinno się te kryteria nieco rozluźnić.

Obecnie głównym kryterium włączenia pacjenta do terapeutycznego programu jest utrzymywanie się „dużej aktywności klinicznej” choroby (poza paroma szczególnymi postaciami klinicznymi), pomimo aktywnego leczenia maksymalnymi dawkami syntetycznych leków modyfikujących przebieg choroby (przede wszystkim metotreksatem) przez okres kilku miesięcy. Należałoby się jednak zastanowić, czy do programu nie kwalifikować także chorych z tzw. „umiarkowaną aktywnością kliniczną”, którzy nie reagują efektywnie na stosowane tradycyjne leczenie, i u których czynniki prognostyczne są niekorzystne. Leczenie biologiczne tych chorych mogłoby przynieść bardzo dobre efekty, a przecież podstawowym celem tej kosztownej terapii powinno być osiągnięcie remisji lub małej aktywności choroby tak szybko, jak to tylko możliwe. Problemem (szczególnie u wybranych chorych) jest też brak swobodnego wyboru leku biologicznego przez lekarza leczącego, ponieważ obowiązuje nas zasada stosowania terapii inicjującej, która jest ustalana przez NFZ.

Utrudnieniem w zgłoszeniu chorego do kwalifikacji za pomocą aplikacji komputerowej, jest konieczność wypełnienia przez lekarza leczącego długiej i bardzo drobiazgowej ankiety, zawierającej wiele pytań i wymagającej zgromadzenia dużej ilości danych, następnie przesłanie jej do Zespołu Koordynującego kwalifikującego do leczenia. To wszystko trwa. W dodatku w aplikacji komputerowej – w ślad za programem terapeutycznym – stale dokonuje się zmian, co znowu utrudnia zarówno przygotowanie danych, jak i ich przesłanie. W rezultacie, chory dość długo czeka na podanie leku czy jego ewentualną zmianę.

Problemy z lekami biologicznymi
Dr med. Wojciech Romanowski,
dyrektor Poznańskiego Ośrodka
Reumatologicznego w Śremie

Ogólnie dostęp do leków biologicznych stosowanych w terapii RZS czy ZZSK uległ poprawie. Jest ona niższa niż w krajach Europy Zachodniej, ale i dochód w Polsce jest niższy. Wynika to więc z pewnej proporcji do PKB u nas i w tamtych krajach.

Obecnie największym problemem dla nas nie jest dostępność do terapii, lecz to, że leczenie, jakie ma otrzymać pacjent, jest narzucane przez Ministerstwo Zdrowia i NFZ. Chodzi o ustalanie, jakim lekiem inicjującym ma być leczony pacjent. Nie decyduje o tym lekarz prowadzący terapię, lecz NFZ, czyli wybór leku jest z góry przesądzony. Jest to jakiś absurd, bo przecież nie każdy chory zareaguje odpowiednio na ten lek, a czas nieubłaganie biegnie i chory na tym traci. W RZS czy ZZSK niesłychanie ważna jest szybka diagnostyka i szybkie wdrożenie odpowiedniego leczenia.

Śledząc ów proces narzucania nam leków inicjujących, wiem, że o tym, jaki lek wejdzie do tej terapii, decyduje wyłącznie jego cena. Co pół roku wybierany jest preparat, którym terapia jest najkorzystniejsza cenowo, i my musimy ten lek włączać.

Środowisko reumatologów od dawna proponuje, żeby na leki biologiczne wprowadzić ceny urzędowe i żeby lekarz decydował o wyborze leku dla konkretnego chorego. Tak więc najpierw lekarz diagnozuje pacjenta i kieruje go na leczenie biologiczne, potem zespół specjalistów ocenia, jakiego typu lek jest temu choremu potrzebny, powstaje szczegółowy zapis w ewidencji i odgórnie jest ustalana terapia inicjująca. Po czym, gdy u pacjenta następuje remisja, jest on wycofywany z programu po sześciu miesiącach (od nowego roku), co jest dla chorego korzystne.

Na każdym etapie realizacji programu występują jakieś zmiany wprowadzane przez NFZ i Ministerstwo Zdrowia. Ponadto zdarzają się stale niespójne z wiedzą medyczną zarządzenia, często zbyt późno rozpoczyna się u danego chorego leczenie. Dodatkowym utrudnieniem są zmiany wskazujące to jeden, to drugi preparat. Dla szpitala oznacza to przecież rozpoczynanie przetargu, a to trwa i w rezultacie opóźnia właściwe leczenie. Jako lekarz cieszę się więc z dostępu do leków biologicznych i możliwości ich stosowania. Jako dyrektor szpitala zastanawiam się, kiedy dojdzie do uporządkowania tego rynku. Nie zawsze w porę otrzymuję zalecenia dotyczące stosowania poszczególnych preparatów i nie zawsze rozumiem ich celowość, gdy muszę dbać o sprawy finansowe.