Pierwsza terapia genowa w UE

Unia Europejska dopuściła na swój rynek pierwszą terapię genową. Glybera jest przeznaczona dla osób cierpiących na rzadką wrodzoną chorobę związaną z niemożnością właściwego trawienia tłuszczów.

Zgodę na obrót lekiem we wszystkich 27 krajach członkowskich UE wydała Komisja Europejska na wniosek Europejskiej Agencji ds. Leków. Do chorych środek trafi prawdopodobnie wiosną 2013 r.

Lek przeznaczony jest dla osób cierpiących na wrodzony niedobór lipazy lipoproteinowej (LPLD – lipoprotein lipase deficiency.) To rzadkie schorzenie, jak się szacuje, dotyka jednej-dwóch osób na milion. Chorzy przychodzą na świat bez genu odpowiedzialnego za produkcję wspomnianej wyżej lipazy. A to bardzo ważnym enzym, odgrywający kluczową rolę w rozkładaniu dostarczanych do naszego organizmu tłuszczów. Jego brak może powodować m.in. dokuczliwe bóle w obrębie jamy brzusznej oraz zapalenie trzustki.

Dotychczasowe metody walki z LPLD sprowadzały się właściwie do przestrzegania bardzo ścisłej diety niskotłuszczowej. Teraz wreszcie jest alternatywa. – Ta terapia w spektakularny sposób może poprawić zdrowie i jakość życia osób cierpiących na LPLD – komentuje prof. John Kastelein z Akademickiego Centrum Medycznego Uniwersytetu w Amsterdamie.

Decydujące dla wydania zgody na dopuszczenie leku były wyniki trzech programów badawczych przeprowadzonych w Holandii i w Kanadzie, w których udział wzięło 27 osób z ciężką postacią LPLD. – Wszystkie trzy badania zakończyły się sukcesem. Stężenie tłuszczów we krwi chorych uległo wyraźnemu zmniejszeniu. Co jednak najważniejsze – udało nam się zniwelować u pacjentów ryzyko groźnego zapalenia trzustki – informują przedstawiciele firmy uniQure, która produkuje lek.

Glybera jest obecnie najdroższym lekiem świata. Koszt terapii jednego pacjenta wynosi ponad 1,2 mln euro.

(Źródło: www.gazeta.pl)

4.8/5 - (139 votes)

Nikt nie pyta Cię o zdanie, weź udział w Teście Zaufania!

To 5 najczęściej kupowanych leków na grypę i przeziębienie. Pokazujemy je w kolejności alfabetycznej.

ASPIRIN C/BAYER | FERVEX | GRIPEX | IBUPROM | THERAFLU

Do którego z nich masz zaufanie? Prosimy, oceń wszystkie.
Dziękujemy za Twoją opinię.

Leave a Comment

POLECANE DLA CIEBIE

START TYPING AND PRESS ENTER TO SEARCH