Hemofilia po polsku

Stosowanie wyłącznie leków z osocza krwi, brak właściwego leczenia osób z inhibitorem, czekanie latami na endoprotezy – wszystko to pokazuje, że „choroba królów” wciąż nie jest traktowana w Polsce po królewsku.

Największym problemem dla hemofilika są bolesne wylewy wewnętrzne, najczęściej do mięśni i stawów. Nieodpowiednio leczone systematycznie je niszczą, prowadząc do kalectwa. Czynniki krzepnięcia powinno się podawać profilaktycznie albo jak najszybciej po pojawieniu się wylewu. Od wielu lat tak wygląda leczenie w krajach zachodnich, dlatego hemofilicy prowadzą tam normalne życie.

W ogonie Europy
W ubiegłym roku wprowadzono w Polsce leczenie profilaktyczne dzieci – dzięki temu zyskały one szansę na normalne życie bo nie będą mieć zmian w stawach. Bardzo trudna jest jednak sytuacja dorosłych chorych, którzy przez lata dostawali mniej czynników krzepnięcia niż WHO uznawała za tzw. minimum niezbędne dla ratowania życia. Często mają tak zniszczone stawy, że trudno im chodzić.

Wielu z nich od lat czeka na operację endoprotezowania. W ostatnim roku to czekanie stało się niemal beznadziejne. Po zmianach w zakresie Jednorodnych Grup Pacjentów, utworzono nowe grupy S05, S06, S07, w których znalazła się hemofilia. Wszelkie procedury medyczne są tam wycenione tak nisko, że szpitalom przestało się opłacać leczyć pacjentów. W efekcie niemal zaprzestano wykonywania np. operacji endoprotezowania. Dla chorych, którzy ich wymagają, oznacza to dalsze niszczenie stawów. A dla podatników – wyrzucanie pieniędzy, gdyż chorzy bez takiej operacji muszą dostawać znacznie większe ilości bardzo drogich czynników krzepnięcia, ponieważ częściej mają wylewy. Po operacji ilość przyjmowanych leków może spaść nawet o 80 proc., więc koszt jej wykonania szybko się zwraca. Jednak NFZ nie zmienia wycen leczenia, zaś pisma w tej sprawie od wielu miesięcy pozostają bez żadnej odpowiedzi. Cierpią chorzy.

Ogromnym problemem jest też leczenie osób, które mają powikłanie hemofilii, tzw. inhibitor czynnika krzepnięcia (rodzaj przeciwciała, który niszczy podawany czynnik). Powinny one jak najszybciej po zdiagnozowaniu inhibitora wejść w tzw. program odczulania, tak jak to dzieje się w krajach zachodnich. W Polsce chorzy piszą pisma do NFZ i ministerstwa, poparte przez lekarzy, z prośbą o włączenie do programu. Decyzje zwykle są odmowne.

– Wiele razy występowaliśmy do Ministerstwa Zdrowia o uruchomienie kompleksowego programu leczenia chorych z inhibitorem. U 80 proc. osób odczulanie pozwala go wyeliminować. Jest drogie, jednak potem budżet państwa oszczędza na bardzo kosztownych tzw. lekach omijających, które trzeba stosować – podkreśla Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię (PSCH).

Świat i Polskę różni też rodzaj leków podawanych w tej chorobie. W Polsce Ministerstwo Zdrowia kupuje tylko leki z osocza krwi. Świat od dawna przechodzi na leki rekombinowane, produkowane metodami inżynierii genetycznej.

Odszkodowanie za zarażenia
Przed laty większość chorych na Zachodzie przez leki z osocza zaraziła się wirusami HIV, HBV i HCV. Polskich chorych szczególnie dopadła epidemia WZW typu C. Jak wynika z badań przeprowadzonych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii, wirusem HCV zaraziło się 95 proc. osób chorych na hemofilię urodzonych przed 1991 rokiem.

Nie wszyscy z nich o tym wiedzą, gdyż wielu nie miało w tym zakresie wykonanych badań. Tymczasem niektóre objawy WZW C, tj. bóle stawów i mięśni, są podobne do tych, które pojawiają się w hemofilii. Bez przeprowadzenia badań zarażenie może więc długo pozostać nierozpoznane. Tymczasem nieleczenie zwykle prowadzi do nieodwracalnego uszkodzenia wątroby, a nawet do śmierci.

W ubiegłym roku 375 osób chorych na hemofilię złożyło pozew do sądu o odszkodowanie za zarażenie HCV. – Trudno oszacować czyjeś cierpienie i chorobę, wstępnie mówimy o 100 tys. zł na osobę; kwota na pewno powinna być taka, by pozwoliła ludziom godnie żyć i mieć świadomość, że państwo czuje się odpowiedzialne za narażenie ich na utratę zdrowia – mówi mecenas Małgorzata Szczypińska-Kozioł, która zajmuje się pozwem. Podobne odszkodowania zostały wypłacone chorym w wielu krajach świata (patrz ramka „Fakty”).

W tym kontekście jeszcze bardziej niezrozumiałe jest, dlaczego Ministerstwo Zdrowia nadal kupuje wyłącznie leki pochodzące z osocza, chociaż większość krajów – po doświadczeniach poprzednich lat – wybiera leki rekombinowane. 

Czynniki zakaźne
Leki z osocza są obecnie poddawane różnorodnym procedurom inaktywacji, które niszczą najgroźniejsze wirusy, takie jak: HIV, HCV, HBV. Procedury te są jednak mało skuteczne wobec wirusów pozbawionych tzw. otoczki lipidowej, czyli np. wirusa zapalenia wątroby typu A, parwowirusa B19. Prawdopodobnie nie chronią także przed przeniesieniem prionów wywołujących tzw. ludzki wariant choroby Creutzfeldta-Jakoba (vCJD). 

– Procedury inaktywacji wirusów są dziś bardzo dobre, ale na sto procent nie można wykluczyć, że nie pojawi się jakiś nowy czynnik zakaźny, przenoszony przez krew – podkreśla doc. dr n. med. Jerzy Windyga, kierownik Zakładu Hemostazy i Zakrzepic Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. –  HIV to też była „niespodzianka”.

Przyszłość w rekombinantach
Ministerstwo Zdrowia wybór leków osoczopochodnych tłumaczy dużo niższą ceną. To prawda, ale… sprzed kilku lat!

– Ceny rekombinowanych czynników krzepnięcia spadają, a osoczopochodnych rosną, ze względu na światowy deficyt osocza. W tej chwili ceny obydwu rodzajów leków są już porównywalne – podkreśla prof. dr hab. Krystyna Zawilska, przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Dr Paul Giangrande z University of Oxford na warszawskiej konferencji, zorganizowanej w marcu przez European Haemophilia Consortium oraz PSCH opowiadał, że w Anglii czynniki krzepnięcia są kupowane na e-aukcjach w Internecie. W ubiegłym roku najnowocześniejszy lek rekombinowany III generacji kupiono tam (w przeliczeniu na złotówki) za 1,49-1,53 zł za jednostkę. W tym samym czasie w Polsce za czynnik osoczopochodny ministerstwo płaciło 1,45 zł/j.m. Czyli najnowocześniejszy rekombinat III generacji był droższy tylko o 0,04-0,08 zł/j.m. od leku z osocza!

W Polsce w ubiegłym roku resort zdrowia wybrał w przetargu lek osoczopochodny, mimo że był droższy (!) od rekombinowanego. Przepłacono ponad 10,5 mln zł. W tym roku ministerstwo w ogóle nie dopuściło rekombinowanych czynników krzepnięcia do przetargu. Ogłoszono go tylko na leki osoczopochodne.

– Taka decyzja nie ma żadnego uzasadnienia merytorycznego – podkreśla prof. Zawilska. – Sporządziliśmy raport na temat obydwu rodzajów leków, wysłaliśmy do Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Centrum Krwi. Dlaczego nie wzięto go pod uwagę? – pyta pani profesor.

Komu i dlaczego zależy na tym, by leczyć hemofilię tylko jednym rodzajem leków: nie wiedzą ani pacjenci, ani lekarze. – Chciałbym mieć możliwość wyboru między obydwoma rodzajami leków – podkreśla doc. Jerzy Windyga. – Natomiast przyszłością leczenia hemofilii są na pewno leki rekombinowane, w dodatku odpowiednio zmodyfikowane. W znakomity sposób poprawią życie pacjentów.

Oczywiście pod warunkiem, że ministerstwo je kupi.

Chorych na hemofilię wiele razy dotknął los. Nic dziwnego, że chcą dostawać najbezpieczniejsze leki. – Wszyscy liczą pieniądze, ale nikt nie zastanawia się, co może się stać w wyniku rozpowszechniania nieznanego czynnika zakaźnego – dodaje Bogdan Gajewski w imieniu pacjentów. – Czy my ciągle musimy być papierkiem lakmusowym bezpieczeństwa krwi? – pyta.

FAKTY

• Odszkodowania osobom chorym na hemofilię zarażonym HCV wypłaciły już: Armenia, Kanada, Węgry, Iran, Irlandia, Włochy, Łotwa, Nowa Zelandia, Norwegia, Hiszpania, Szwecja, Anglia (dane WFH – agendy WHO ds. skaz krwotocznych).
• Odszkodowania chorym na hemofilię zarażonym HIV wypłaciły: Argentyna, Armenia, Australia, Austria, Belgia, Bułgaria, Kanada, Kostaryka, Dania, Francja, Niemcy, Gwatemala, Węgry, Indie, Iran, Włochy, Japonia, Holandia, Nowa Zelandia, Norwegia, Portugalia, Słowenia RPA, Hiszpania, Szwecja, Szwajcaria, Anglia, USA (źródło: WFH Annual Global Survey 2007 Report).
• Od 1992 roku na świecie bardzo szybko rośnie sprzedaż leków rekombinowanych. Od 2003 roku sprzedaje się ich znacznie więcej niż osoczopochodnych. W Wielkiej Brytanii, Irlandii, Kanadzie 100 proc. leków na hemofilię to leki rekombinowane, w Grecji – 90 proc., w USA – 85 proc., we Francji i Włoszech – 70-80 proc., w Niemczech – 50 proc. Leki te kupują także kraje byłego bloku wschodniego, m.in. Węgry, Litwa, Słowacja, Bułgaria. Polska nie kupuje.

Kiedy nadejdą zmiany
Podczas debaty „Leczenie chorych na hemofilię w Polsce: gdzie jesteśmy i dokąd zmierzamy”, zorganizowanej w kwietniu przez PSCH wiceminister zdrowia Marek Haber zadeklarował:

• wprowadzanie, zgodnie z założeniami Narodowego Programu Leczenia Hemofilii, od 2010 roku leków rekombinowanych, w pierwszej kolejności dla dzieci;
• poprawę programu profilaktycznego leczenia hemofilii dla dzieci do lat 18 (obecnie z powodu wielu usterek w tym programie, korzysta z niego tylko 58 proc. osób),
• opracowanie i wprowadzenie kompleksowego programu leczenia osób chorych na hemofilię z inhibitorem czynnika krzepnięcia,
• wyższe, zgodnie z realnymi kosztami, wyceny procedur leczenia hemofilii przez NFZ,
• tworzenie rejonowych, kompleksowych ośrodków leczenia hemofilii.

Chorzy czekają na te zmiany. Czy jednak nastąpią i kiedy to się stanie?