Dziecko na próbę?

Dzieci reagują na wiele leków inaczej niż dorośli – dlatego potrzebne są badania kliniczne z ich udziałem. Badaniom klinicznym w pediatrii poświęcona była konferencja naukowa w Centrum Zdrowia Dziecka.

“Silnie działające leki podaje się w dawkach proporcjonalnych do masy ciała. Jednak dawki ustalone dla osób dorosłych niekoniecznie sprawdzają się u dzieci” – twierdzi uczestnik konferencji, prof. Sergiusz Jóźwiak, neurolog z Centrum Zdrowia Dziecka.

Podkreśla, że układ enzymatyczny dziecka jest jeszcze niedojrzały, na przykład jego wątroba może rozkładać leki szybciej niż wątroba dorosłego. Dlatego dawki w przeliczeniu na kilogram masy ciała powinny? teoretycznie być wyższe niż u dorosłych. Takie założenia muszą być jednak weryfikowane eksperymentalnie.

“Osobnym problem jest brak niektórych leków w postaci dostosowanej do potrzeb małych dzieci i niemowląt, którym nie da się podawać na przykład dużych tabletek. Lepsze są syropy, aerozole czy czopki” – dodaje profesor.

Jak wyjaśnia, w przypadku rzadko spotykanych chorób bywa, że trzeba podać dziecku lek, o którym wiadomo, że pomaga dorosłym. Oczywiście, potrzebna jest zgoda komisji etycznej. W ten sposób można pomóc poszczególnym dzieciom, ale z pojedynczych przypadków nie da się wyciągnąć ogólniejszych wniosków.

“Tymczasem próby kliniczne z udziałem dzieci napotykają na opór. Nie chodzi tylko o obawy rodziców czy zastrzeżenia etyczne – takie badania są dla koncernów farmaceutycznych nieopłacalne. Koszty rejestracji i badań są wysokie, a możliwe do osiągnięcia zyski niewielkie. W dodatku często jeśli jedna firma wyłoży pieniądze na badania i procedury, inne mogą pop prostu skopiować jej preparat. Rozwiązaniem mogłoby być na przykład nagradzanie firm podejmujących taki wysiłek dzięki przedłużaniu ochrony prawnej ich produktów” – dodaje Jóźwiak.

W wielu przypadkach problemy mają wymiar przede wszystkim formalny. Na przykład stosowany w przypadku stwardnienia rozsianego (SM) interferon oficjalnie można podawać tylko osobom po 18. roku życia. Jednak zdarza się, że na SM chorują szesnastolatki. W takim przypadku nie ma możliwości zrefundowania kosztu leczenia, choć wiadomo, że poprawiłoby ono stan chorego.
Rodzicom pacjentów udaje się wprawdzie wpłynąć – przy poparciu ekspertów – na decyzje ubezpieczycieli, ale sprawa wymagałaby rozwiązania systemowego.

Zdaniem prof. Jóźwiaka, konieczne będzie znalezienie rozsądnego kompromisu pomiędzy szybkością badań a ich bezpieczeństwem – zbyt rygorystyczne przepisy zahamowałyby dostęp do leków, zbyt liberalne nie dają niezbędnego bezpieczeństwa.

12 grudnia 2006 Parlament Europejski uchwalił rozporządzenie dotyczące preparatów leczniczych stosowanych w pediatrii. Przewiduje ono między innymi powołanie czuwającego nad badaniami klinicznymi Komitetu Pediatrycznego, którego członkowie byliby niezależni od koncernów farmaceutycznych i co roku składali oświadczenia majątkowe.