Czynniki krzepnięcia w Europie – najnowszy raport

Następny obszar to profilaktyka krwawień, która zmniejsza ryzyko uszkodzeń stawów (artropatii hemofilowej) przez co ogranicza wskazania do zabiegów chirurgicznych i zmniejsza stopień niepełnosprawności. Profilaktyka krwawień jest obecnie standardem w leczeniu chorych na hemofilię w wielu krajach Europy, niestety wciąż nie w Polsce. Niezwykle istotne jest również zwiększenie dostępu chorych do rekombinowanych czynników krzepnięcia. W wielu krajach konieczne jest wypłacanie rekompensat osobom chorym na hemofilię, które zostały zakażone w latach 80-tych i 90-tych ubiegłego wieku wirusami HCV i HIV, po zastosowaniu zakażonych preparatów pochodzenia osoczowego. Ta sytuacja zmotywowała rządy wielu państw do aktywnych działań w zakresie polityki zdrowotnej, dotyczącej chorych na hemofilię.

Powyższe wnioski pochodzą z raportu: „Analiza systemów zarządzania i gospodarowania czynnikami krzepnięcia w Europie.”

Hemofilia jest chorobą sierocą, która wymaga leczenia przez całe życie. W krajach, w których opieka nad chorymi na hemofilię jest dobrze zorganizowana, czas życia chorych przedłużył się z 11 lat w roku 1920 do wieku podobnego, jak w ogólnej populacji mężczyzn obecnie. Leczenie hemofilii polega przede wszystkim na substytucji niedoborowego czynnika krzepnięcia i jest leczeniem wieloletnim, a terapia raz rozpoczęta, nie powinna być przerwana. Profilaktyka i leczenie krwawień prowadzi się poprzez podawanie niedoborowych koncentratów krzepnięcia.

W Polsce w 2012 roku populacja chorych z rozpoznaną hemofilią liczyła 2638 osób. Kluczowym dla sukcesu w leczeniu chorych na hemofilię jest zapewnienie dostępu do bezpiecznego leczenia niedoborowymi czynnikami krzepnięcia. Miernikiem dostępności do właściwego leczenia chorych na hemofilię A jest poziom zużycia czynnika VIII na mieszkańca na rok. Przyjmuje się, że zużycie na poziomie 1 j.m. pozwala choremu zaledwie przeżyć. Zużycie w zakresie 1-3 j.m. pozwala choremu uzyskać funkcjonalną niezależność. Zużycie 3-5 j.m. zagwarantuje profilaktykę artropatii, a dopiero zużycie na poziomie 5-7 j.m. może zapewnić pełen zakres leczenia, w tym profilaktycznego, które umożliwia zachowanie pełnej aktywności życiowej. W 2012 roku w Polsce wykorzystano w sumie 183 162 900 j.m. czynnika VIII. Średnie zużycie czynnika VIII na 1 mieszkańca Polski na rok w 2012 roku wynosiło 4,768 j.m. 71% całkowitej ilości wykorzystanego czynnika VIII uzyskano z osocza. Pozostałą ilość otrzymano metodą rekombinacji genetycznej. Zużycie czynnika IX na 1 mieszkańca Polski na rok w 2012 roku wynosiło 0,543 j.m. 99% uzyskano z osocza, a pozostały 1% otrzymano metodą rekombinacji genetycznej.

Zaopatrzenie chorych na hemofilię w Polsce w koncentraty czynników krzepnięcia odbywa się w ramach dwóch programów, tj. „Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2012 2018” (budżet Ministerstwa Zdrowia) oraz terapeutycznego programu zdrowotnego „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” (budżet Narodowego Funduszu Zdrowia).

Szacuje się, że dostęp do leczenia w warunkach domowych ma 76 100% chorych. Na profilaktyczne stosowanie czynników krzepnięcia mają szansę wszystkie dzieci do 18 roku życia oraz 26 50% chorych dorosłych. Dostęp do leczenia indukującego immunotolerancję ma 76 100% chorych.

Kluczowym problemem w leczeniu chorych z niedoborami czynników krzepnięcia krwi jest konieczność zapewnienia szybkiego i stałego dostępu do koncentratów czynników krzepnięcia. Im szybciej zostanie wstrzyknięty odpowiedni koncentrat, tym szybciej zostanie zahamowane krwawienie. Utworzenie sieci ośrodków, w których realizowana jest kompleksowa, wielospecjalistyczna opieka nad chorymi to zasadnicza metoda postępowania z chorymi na hemofilię mająca udokumentowane znaczenie w profilaktyce powikłań tej choroby.

Dostępne dane wskazują, że odpowiednio leczony chory na hemofilię, nawet dotknięty jej ciężką postacią, ma szansę prowadzić normalny tryb życia z zachowaniem pełnej aktywności zawodowej, bez konieczności korzystania ze świadczeń dla inwalidów. Brak dostępu do właściwego leczenia dla tej grupy chorych, to: przedwczesne zgony, inwalidztwo, absencja w szkołach lub miejscach pracy, częste hospitalizacje, czy wreszcie zwiększone ryzyko wirusowych zakażeń przenoszonych drogą preparatów krwiopochodnych jak np.: zapalenie wątroby typu C czy typu B, AIDS.
Problem hemofilii nie może być pominięty w polityce zdrowotnej żadnego kraju, w którym żyją ludzie z tą skazą krwotoczną. Raport wskazuje jednoznacznie, iż kluczowym problemem na dziś dla większości krajów – również dla Polski – jest umożliwienie chorym na hemofilię dostępu do profilaktyki w oparciu o bezpieczne koncentraty, zawierające rekombinowane niedoborowe czynniki krzepnięcia.

Opieka nad chorymi na hemofilię w Polsce wymaga jeszcze wielu działań, przede wszystkim w zakresie dostępu do bezpiecznych, rekombinowanych czynników krzepnięcia jak również w zakresie zorganizowania referencyjnych ośrodków leczenia hemofilii, które umożliwią zapewnienie kompleksowej, wielospecjalistycznej opieki. Jest to w pełni uzasadnione nie tylko z powodu lepszej jakości opieki, ale także ze względów ekonomicznych – redukuje bezpośrednie i pośrednie koszty leczenia. Dobrym docelowym modelem organizacji opieki nad chorymi na hemofilię może być system irlandzki, który zapewnia pacjentom z hemofilią leczenie w ośrodkach kompleksowej opieki i ośrodkach regionalnych, dostęp do koncentratów rekombinowanych czynników krzepnięcia z dostawą domową, profilaktykę krwawień w pełnym zakresie i możliwość stosowania optymalnych form leczenia.
Dokument: „Analiza systemów zarządzania i gospodarowania czynnikami krzepnięcia w Europie” przedstawia organizację opieki nad chorymi na hemofilię w 28 krajach UE i 10 krajach, które do niej nie należą. Dane zostały zaczerpnięte z wielu opracowań przygotowanych przez World Federation of Hemophilia, dokumentów uzyskanych z poszczególnych krajów oraz publikacji naukowych. Zachęcamy Państwa do zapoznania się z całym raportem.(KP)