W Europie dopuszczono do użytku pierwszy lek oparty na terapii genowej. Glybera – bo tak się nazywa – ma pomóc w leczeniu rzadkiej choroby LPLD. Jak informuje „Financial Times” lek ma kosztować ponad… milion euro.
Glybera został stworzony przez mała holenderską firmę uniQure. Zaakceptowała go już Komisja Europejska.
LPLD to choroba sprawiająca, że organizm nie radzi sobie z cząstkami tłuszczu w osoczu, co prowadzi do silnego zapalenia trzustki, a nawet śmierci. Schorzenie to jest bardzo rzadkie i dotyka 1-2 osoby na milion. Choroba powodowana jest jednym uszkodzonym genem, który zostaje zastąpiony danym lekiem.
Leczenie jednego pacjenta genetycznym lekiem będzie kosztować ok. 1,2 mln euro. To sprawia, że będzie to najdroższa kuracja na świecie. Przedstawiciele holenderskiej firmy tłumaczyli cenę leku jego niesamowitymi możliwościami.
To lek, który nie oferuje krótkotrwałej poprawy, ale całkowicie zastępuje uszkodzony gen. Pozwala, zatem na normalne funkcjonowanie – zapewnia Joerg Aldag, szef projektu.
Jest to pierwsza terapia genowa, która została zalegalizowana w Europie.