Terapia genowa

Francuscy naukowcy opublikowali w „Science” wyniki badań dotyczących jednej z najpoważniejszych chorób genetycznych – adrenoleukodystrofii (ALD).
Choroba ta dotyka chłopców (uszkadza ich mózgi). Pacjenci umierają zazwyczaj przed osiągnięciem dojrzałości.

Dzieje się tak dlatego, że – wskutek wrodzonego defektu – w organizmie odkładają się długołańcuchowe nasycone kwasy tłuszczowe, a ich nadmiar uszkadza osłonkę mielinową otaczającą włókna nerwowe.

Naukowcom udało się skonstruować wektor lentiwirusowy, oparty na nieszkodliwej wersji wirusa HIV, za pomocą którego można dokonać bezpośredniej inercji zdrowego genu do chromosomu.

– Daje to dużo lepsze rezultaty niż przeszczep szpiku kostnego – twierdzi Patrick Aubourg, współautor badań prowadzonych na Uniwersytecie Paris Descartes.
Jak każda terapia genowa, ta również wiąże się z zagrożeniem: uszkodzenie biologicznych struktur komórkowych może powodować białaczkę.

Naukowcy pracują teraz nad umocnieniem wektorów wirusowych, obniżeniem kosztów terapii i uproszczeniem sposobu inercji zdrowego genu. (aw)