Recepta na nowy lek

Wywiad z Piotrem Żukowskim, Dyrektorem Medycznym Sanofi-Aventis.

Co obecnie uważa Pan za największe wyzwanie dla medycyny?

Wyzwań jest bardzo wiele i nie podejmuję się zdefiniować tego najważniejszego. Wolę wymienić ich grupy w zupełnie przypadkowej kolejności, tj. leki onkologiczne, stosowane w schorzeniach psychicznych, choroby neurodegeneratywne, jak choroba Alzheimera czy Parkinsona, szczepionki profilaktyczne i lecznicze, AIDS, a także ciągle zbierające śmiertelne żniwo w krajach rozwijających się choroby zakaźne i pasożytnicze z malarią i gruźlicą na czele. Nie należy też zapominać o szeroko pojętej kardiologii i schorzeniach metabolicznych (w tym o cukrzycy), choć trzeba przyznać, że przy tych chorobach lekarze mają już całkiem spory wybór skutecznych preparatów.

W jakich obszarach terapeutycznych poszukują Państwo nowych leków?

Sanofi-Aventis od lat specjalizuje się w poszukiwaniu nowych leków onkologicznych, mających zastosowanie w kontroli układu krzepnięcia, chorobach psychicznych i neurologicznych, kardiologicznych oraz w cukrzycy. To właśnie w naszych laboratoriach powstały heparyny drobnocząsteczkowe i tienopirydyny. Ostatnio rozpoczęliśmy duże projekty związane z poszukiwaniem nowych antybiotyków oraz leków przeciwmalarycznych.

Jakie możliwości badacze pracujący dla Sanofi-Aventis wykorzystują w poszukiwaniu nowych leków?

Wszystkie, jakie niesie ze sobą współczesna wiedza i technologia. Poczynając od syntezy chemicznej opartej na modelowaniu komputerowym i chemii kombinatorycznej, przez poszukiwanie naturalnych substancji pochodzenia biologicznego, aż po biotechnologię i terapie genowe. Prace badawcze prowadzimy w 20 własnych ośrodkach badawczych rozsianych po całym świecie, w których zatrudnionych jest ponad 11 tysięcy pracowników. Oprócz tego do prowadzenia badań kontraktujemy specjalistyczne firmy, głównie zajmujące się biotechnologią i genomiką, a także liczne ośrodki akademickie.
Na poszukiwanie nowych leków Sanofi-Aventis wydało w 2007 roku 4 537 000 000 euro.

Na czym polega praca nad nowym lekiem?

Przede wszystkim jest to bardzo długi i kosztowny proces. Aby móc wystąpić o pozwolenie na dopuszczenie innowacyjnego leku do obrotu, potrzeba co najmniej 12-15 lat badań, które kosztują – jak się szacuje – około 1,2 miliarda euro. Za taką sumę można by zbudować autostradę ze Szczecina do Krakowa.

Pracę nad nowym lekiem można podzielić z grubsza na trzy etapy. Pierwszy to poszukiwanie nowej cząsteczki i opracowanie modelu jej działania. Zajmuje to od kilku miesięcy do 3 lat. Drugi etap to badania przedkliniczne prowadzone w warunkach in vitro i przy użyciu modeli zwierzęcych. Celem takich badań jest zdobycie informacji o mechanizmie działania leku, a także szeroko pojętych danych o bezpieczeństwie leku – jego toksyczności, wpływie na funkcje rozrodcze, możliwości uszkodzenia płodu i wywołania efektów mutagennych oraz karcinogennych. Ten etap zajmuje od 2 do 5 lat. Jeśli wyniki badań przedklinicznych są zadowalające, potencjalny lek można podać ludziom. Rozpoczyna się wtedy trzeci etap, określany jako kliniczny. Klasycznie dzieli się go na trzy fazy. Faza I to pierwsze podanie leku zdrowym ochotnikom w celu określenia jego farmakokinetyki i uzyskania wstępnych danych o bezpieczeństwie. Trwa ona 1-2 lata i uczestniczy w niej od kilkunastu do kilkudziesięciu zdrowych ochotników. Faza II to pierwsze zastosowanie potencjalnego leku u pacjentów. Jej celem jest uzyskanie danych o skuteczności i bezpieczeństwie leku oraz dobór dawki terapeutycznej. Ta faza trwa od 3 do 5 lat i uczestniczy w niej od kilkuset do kilku tysięcy pacjentów. W fazie III potencjalny lek stosuje się u jeszcze większej grupy pacjentów (kilka do kilkudziesięciu tysięcy). Celem tej fazy jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku. Trwa ona od półtora roku do 3 lat.

Co jest najtrudniejsze w procesie tworzenia nowego oryginalnego leku?

Cóż… Po pierwsze trzeba mieć dużo pieniędzy. Ilość wydawanych środków nie wynika z rozrzutności czy nawet własnej inicjatywy firm farmaceutycznych. Te ogromne sumy trzeba wydać, aby spełnić wymagania rządowych agencji odpowiedzialnych za dopuszczenie nowego leku do sprzedaży. Oczywiście najdłużej trwa i najbardziej kosztochłonny jest etap kliniczny – z udziałem pacjentów.

Oprócz pieniędzy trzeba mieć dużą wiedzę i przysłowiowe szczęście, aby spośród tysięcy cząsteczek odkrytych w pierwszym etapie wybrać tę, która przebrnie długi i kosztowny proces prób w etapach przedklinicznych i klinicznych, aby wreszcie trafić na półki apteczne i pomóc cierpiącym pacjentom. Na 5000 cząsteczek zidentyfikowanych jako potencjalnie skuteczne i bezpieczne leki tylko 5 zostaje podanych ludziom, a jedna przechodzi proces rejestracji i trafia na rynek jako lek.

W jakim stopniu w swoich badaniach wykorzystują Państwo wiedzę polskich naukowców?

W znaczącym, zwłaszcza na etapie badań klinicznych. Od 1994 roku przeprowadziliśmy w Polsce około 100 projektów badawczych z kilkudziesięcioma potencjalnymi lekami i udziałem ponad tysiąca lekarzy oraz kilku tysięcy pacjentów. W nasze badania kliniczne zaangażowanych jest ponad 300 ośrodków badawczych w kraju. Muszę przyznać, że polscy badacze cieszą się jedną z najlepszych opinii na świecie.

Dziękujemy za rozmowę.

Wywiad przeprowadziły
Monika Karbarczyk i Marta Figielska