Leki biopodobne i ekonomia

Rozmowa z Michałem Jachimowiczem, prezesem zarządu firmy MAHTA (Market Access Health Technology Assessment)

Firma MAHTA opracowuje raporty oceny technologii medycznych m.in. dla leków biologicznych i biopodobnych. Co z nich wynika? Jak tę grupę farmaceutyków określa prof. Paweł Grieb?
Leki biologiczne biopodobne są tańszymi odpowiednikami leków biologicznych referencyjnych, które stanowią grupę najdroższych farmaceutyków. W Polsce leki biologiczne używane są najczęściej w trzech obszarach. Pierwszy to erytropoetyny – zarówno leki referencyjne, jak i biopodobne, które w tym sektorze zaczynają już być widoczne na naszym rynku. Drugi to czynniki wzrostu – leki stymulujące wzrost z grupy granulocytów, oraz trzeci – hormon wzrostu. W zależności od wielkości obniżek cen, jakie byłyby wymagane przez stanowione dla tych leków prawo oszczędności mogą sięgać nawet kilkunastu milionów złotych. Ale, licząc bardziej zachowawczo, będzie to na pewno siedem milionów złotych rocznie.

To suma, o którą warto walczyć.
Tak, to jest kwota, która pozwala np. na całkowite sfinansowanie leczenia jakiejś rzadkiej choroby, gdzie leczenie kosztuje rocznie pół miliona czy półtora miliona, ale tych chorych jest w Polsce np. dziesięciu. Wśród programów terapeutycznych NFZ też są takie, które nie kosztują więcej niż siedem milionów złotych. To oznacza, że z tych oszczędności można zrealizować jakiś program terapeutyczny, np. w onkologii. Za taką kwotę można we właściwy sposób leczyć wszystkich polskich chorych cierpiących z powodu choroby Huntingtona.

W nowej ustawie refundacyjnej w ogóle nie ma mowy o lekach biologicznych biopodobnych…
Rzeczywiście, w tej ustawie nie ma procedury wydzielonej dla tej grupy leków, choć wydaje się, że moment tworzenia nowego prawa to znakomita okazja, aby takie rozwiązania się w niej znalazły.

Jakie są tego konsekwencje?
Producent leku biologicznego biopodobnego ubiegający się o refundację powinien dostarczyć – zgodnie z przepisami – jedynie analizę wpływu finansowania takiego leku na ogólne koszty refundacji. Na to nie ma zgody ekspertów zajmujących się tematyką leków biologicznych biopodobnych. Stąd propozycja, aby stworzyć odpowiedni zestaw zapisów, dzięki którym leki biologiczne biopodobne będą mogły w ustalony sposób zostać ocenione i sprawnie wprowadzane do systemu refundacji. Warto o to walczyć, bo są to duże oszczędności. Odpowiednie procedury mają jednocześnie zapewnić bezpieczeństwo chorych, którzy po zrefundowaniu tych leków mieliby się nimi leczyć.

Dlaczego te leki nie mogą być traktowane tak jak pozostałe?
Proponowana ustawa refundacyjna wymaga, aby cena pierwszego leku odtwórczego wprowadzonego na listę refundacyjną stanowiła 75 proc. ceny leku oryginalnego. W przypadku leków biologicznych i biologicznych biopodobnych wymagania powinny być nieco inne ze względu na ich specyfikę. Sama technologia wytwarzania tych leków jest znacznie bardziej skomplikowana i droższa od technologii wytwarzania leków syntetycznych i ich generyków. Zastosowanie wymogu obniżenia ceny leku biopodobnego o 25 proc. w stosunku do ceny referencyjnego leku biologicznego może więc nas pozbawić szansy zaoszczędzenia milionów złotych. Leki biologiczne należą do najdroższych leków na świecie. Wytworzenie leków syntetycznych jest znacznie tańsze. Leki biologiczne wymagają bardzo zaawansowanych technologii z włączeniem, bardzo często, żywych organizmów, jak choćby bakterii, modyfikowanych genetycznie bakterii, komórkek zwierzęcych itp. Procedury są więc dużo droższe, a i cząsteczki, z jakich składają się leki biologiczne, jeśli chodzi o ich budowę, są dużo bardziej skomplikowane. Cząsteczki leków biologicznych „pod mikroskopem” są też np. 1000 razy większe niż leków syntetycznych.

I czas badań, w przypadku leków biologicznych, jest ograniczony…
To prawda, leki biologiczne z reguły są białkami albo cząstkami białkowymi, więc dotyczą ich bardziej restrykcyjne przepisy, nie tylko co do procesu wytwarzania, lecz także przechowywania, terminów ważności itp. Leki z tej grupy funkcjonują już na polskim rynku… To, co obserwujemy w tej chwili, to są jaskółki. Tym bardziej warto przygotować odpowiednie rozwiązania prawne na czasy, które niebawem przyjdą. Jest to kwestia roku czy dwóch, gdy leki biologiczne biopodobne wejdą na rynek szeroką falą. Od 2004 roku trwa bowiem okres wygasania ochrony patentowej – co roku któryś kolejny lek biologiczny przestaje być chroniony.

Jak wygląda sprawa rejestracji tych leków w Europie?
Jest jedna instytucja w Londynie EMA (European Medicines Agency), organ administracji Unii Europejskiej. Leki biologiczne biopodobne, w ogóle leki biologiczne, nie mogą być zarejestrowane w żadnym kraju samodzielnie. Muszą przejść procedurę centralną, czyli w EMA. Dopuszczenie leku do obrotu u nas nie oznacza jego dostępności dla pacjentów. Dopiero fakt finansowania takiego leku przez NFZ sprawia, że jest on dostępny dla chorych. To dotyczy większości leków. Naszym celem jest więc przekonanie decydenta, że rozwiązania prawne dotyczące leków biopodobnych należy szybko u nas wprowadzić, także z przyczyn czysto ekonomicznych. Oczywiście, są też istotne powody terapeutyczne.

Jakie jest nastawienie lekarzy do tych leków?
Myślę, że nie ma jeszcze dostatecznej wiedzy na temat tych leków. Jest to naturalne, bo jest to jeszcze świeża sprawa. Istnieje też wiele przesądów dotyczących leków biologicznych, więc cały ten obszar wymaga edukacji. Prof. Jędrzejczak, mówiąc o lekach biopodobnych, podkreślił, że lek biologiczny referencyjny i lek biopodobny nie są lekami identycznymi, jak to ma miejsce w przypadku leków syntetycznych i generyków…Oczywiście, bo w przypadku leków biologicznych nie jest to możliwe. Nawet kolejne serie tego samego biologicznego leku referencyjnego nieco się różnią między sobą. Nie mamy bowiem pełnej kontroli nad procesami biologicznymi, w wyniku których otrzymujemy te leki. Jest ona – jak na razie – niemożliwa. Stąd są dodatkowe obostrzenia i wątpliwości dotyczące ich stosowania.

Jakie wątpliwości występują najczęściej?
Zajmuję się farmakoekonomiką i wiem, że wyniki stosowania tych leków są dobre. Nie podzielam więc szeregu wątpliwości, jakie się pojawiają. Oczywiście, w naszej firmie nie rozważamy rozdzielnie spraw bezpieczeństwa leku i jego ekonomiki. Jak już wspomniałem, dopuszczenie tych leków do obrotu i stosowanie ich u chorych jest obarczone bardzo restrykcyjnymi badaniami, regułami, zasadami, przepisami. Nawet jeżeli występuje w jakimś konkretnym obszarze zwiększone ryzyko stosowania danego leku, to urząd rejestracyjny natychmiast sygnalizuje to w dokumentach rejestracyjnych, wskazując też środki ostrożności, jakie należy zachować, aby zminimalizować ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.

Czy zetknął się pan z tym, aby któryś z leków biologicznych czy biopodobnych został wycofany z powodu zbyt niekorzystnych
działań niepożądanych?
W raportach europejskich nie spotkałem się z nieprzewidywalnymi działaniami jakiegoś leku biologicznego czy biopodobnego. Gdyby taki przypadek się zdarzył, urząd rejestracyjny natychmiast by się na ten temat wypowiedział, wprowadzając dodatkowe restrykcje dotyczące stosowania u chorych, zlecając dodatkowe obserwacje czy też wycofując go z obiegu. Nic takiego jednak się nie dzieje. Jeśli chodzi o raporty dotyczące dodatkowych działań niepożądanych danego leku w Polsce, to lekarze w ogóle nie mają zwyczaju ich składać.

Jakie są kryteria oceny wniosku refundacyjnego?
W przypadku kwalifikacji leku biologicznego biopodobnego, uzasadnienie wniosku powinno zawierać analizę kliniczną, w oparciu o przegląd systematyczny w porównaniu z innymi możliwymi do zastosowania w danym stanie klinicznym procedurami medycznymi oraz w oparciu o analizę ekonomicznej opłacalności. Wiadomo, że skuteczność kliniczna leków biologicznych referencyjnych i biologicznych biopodobnych, jak i bezpieczeństwo ich stosowania, niekiedy różnią się między sobą, a to wpływa na opłacalność stosowania poszczególnych preparatów. Ponadto w uzasadnieniu do wniosku powinna być też przedstawiona analiza wpływu refundacji leku na budżet ochrony zdrowia i finansowania świadczeń ze środków publicznych oraz protokół badania obserwacyjnego lub rejestru klinicznego pacjentów w celu oceny bezpieczeństwa stosowania leku we właściwym horyzoncie czasowym.

Leki biopodobne stosowane są też w onkologii. Jak ta sprawa wygląda, jeśli chodzi o możliwości wprowadzenia ich do obrotu
w Polsce?
Te leki odgrywają w onkologii ważną rolę i – na szczęście – są refundowane. Był pewien problem z procesem decyzyjnym, który się przedłużał, ale to przeszłość. Między innymi jednak i z tego powodu chcemy nakłonić decydentów do tego, by proces refundacji, a więc odpowiednich ustaw dostosowujących przepisy do realiów, był sprawny.

Jak sprawy refundacji tych leków wyglądają w Europie?
Leki biologiczne i biopodobne są bardzo chętnie refundowane. Z pragmatycznych powodów. Chyba w innych krajach, nie mówię tu o Grecji, jest większa odpowiedzialność za państwowy budżet niż u nas. My nie jesteśmy nauczeni osobistej odpowiedzialności za podejmowane decyzje, wolimy się schować za kurtyną odpowiedzialności zbiorowej.

Czy pacjenci wiedzą coś na temat tych leków?
Pacjenci z reguły nie mają wiedzy na ten temat. Są natomiast instytucje, które występują z różnymi istotnymi postulatami w tej sprawie w ich imieniu, np. Fundacja Urszuli Jaworskiej.

Możliwe oszczędności

• Przy wymogu obniżenia ceny za leki biologiczne biopodobne w stosunku do leku referencyjnego o co najmniej 20 proc. oszczędności roczne sięgnęłyby kwoty około 14 mln złotych.
• Przy obniżeniu ceny o 15 proc., przekroczą 10 mln.
• Gdyby obniżenie ceny wynosiło 10 proc., roczne oszczędności stanowiłyby około 7 mln złotych.

(wyliczenia MAHTA)

Rozmawiała: Justyna Hofman-Wiśniewska