Reumatoidalne zapalenie stawów - Nierozwiązane problemy terapii

Reumatoidalne zapalenie stawów – Nierozwiązane problemy terapii


W terapii biologicznej jest nowy lek IL-6 (tocilizumab). Posiada rekomendację AOTM. Wprowadzenie tego leku do terapii RZS może umożliwić skuteczne leczenie chorych, którzy nie mogą być leczeni dostępnymi metodami terapii biologicznej.
Jednak mimo rekomendacji AOTM lek nie został wprowadzony do programu terapeutycznego. Praktycznie jest więc dla chorych niedostępny.

z dr. hab. med. Piotrem Leszczyńskim, ordynatorem Oddziału Reumatologii i Osteoporozy Wielospecjalistycznego Szpitala Miejskiego im. J. Strusia oraz pracownikiem naukowym w Katedrze Fizjoterapii, Reumatologii i Rehabilitacji Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, rozmawia Justyna Hofman-Wiśniewska.

Nierozwiązane stale problemy terapeutyczne w RZS to…
Niedostatecznie szybki wpływ na zahamowanie postępu choroby u większości pacjentów wskutek wadliwych zapisów w programie terapeutycznym NFZ. Brak pełnej kontroli nad układowymi objawami choroby, jak stan zapalny, niedokrwistość czy depresja. Kolejna sprawa: skuteczność najczęściej stosowanych leków biologicznych inhibitorów TNF-α jest porównywalna w monoterapii do metotreksatu – złotego standardu w leczeniu RZS. Dalej: wyniki badań klinicznych nie wspierają stosowania terapii sekwencyjnej inhibitorami TNF‑α. I w końcu problem nowych leków. Dla dobra chorych istnieje możliwość zastosowania nowych metod leczenia, leków o odmiennym niż dotychczasowe mechanizmie działania. Takie leki są.

Właśnie, jest nowy lek tocilizumab. Jakie miejsce w terapii RZS zajmuje inhibitor IL-6?

To jest nowy lek, o nowym, innowacyjnym mechanizmie działania niż pozostałe leki biologiczne.

Na czym, najogólniej, polega odmienność działania tego leku?

IL-6 nie jest inhibitorem TNF-α, jak pozostałe leki biologiczne stosowane w terapii RZS. To inhibitor receptora dla interleukiny 6. Jest to lek dla trochę innych chorych, ma inne badania kliniczne na bardzo dużej grupie pacjentów i nieco inną rejestrację przez agendy w USA i Europie niż leki anty-TNF. Jest to nowa alternatywa dla pacjentów, u których leczenie inhibitorami TNF-α jest nieskuteczne.

Czy ten lek jest także stosowany u chorych objętych programem terapeutycznym?

Nie. Ten lek, mimo że ma pozytywną rekomendację AOTM, czyli że wykazano kosztoefektywność leczenia nim, nie jest stosowany w ramach programu.

Co to oznacza dla chorych?

Niemożność leczenia tym lekiem. Lek nie jest w programie, a nikt go nie kupi, bo jest bardzo drogi. Koszt miesięcznej terapii wynosi 4-5 tys. zł. W dzisiejszych warunkach polskich lek ten powinien być włączony do programu terapeutycznego. Dziwną sprawą jest fakt, że jest lek, który ma rekomendację w USA, Japonii, krajach europejskich, w Polsce jest, ale tak naprawdę nie jest dostępny dla chorych.

To absurd!

Totalny absurd. Ten lek może być stosowany w pierwszej linii leczenia, tzn. u świeżo zdiagnozowanego chorego albo gdy inne preparaty okazały się nieskuteczne. Lek ten ma też dodatkową cechę istotną dla chorych. Większość terapii biologicznych jest stosowana razem z metotreksatem. Tocilizumab jest jedynym lekiem, który w badaniach klinicznych wykazał większą skuteczność od samego metotreksatu. Na tym też polega jego innowacyjność.

Jakie warunki musiałby spełnić, by zostać u nas zarejestrowany?

Musiałaby zapaść odpowiednia decyzja polityczna.

?

Niestety, nawet decyzje dotyczące zdrowia i leków są u nas decyzjami stricte politycznymi. W obecnej sytuacji wprowadzenie tocilizumabu do programu terapeutycznego, moim zdaniem, nie spowodowałoby zwiększenia kosztów ze strony NFZ czy Ministerstwa Zdrowia. Wiem co mówię, bo mam na tym polu spore doświadczenie. Dla oddziału, którym kieruję, niewielkie ilości tego leku kupujemy i rozliczamy w ramach tzw. grup JGP. Od kilku lat stosuję ten lek u chorych w badaniach klinicznych. Podawanie tocilizumabu jest tu finansowane w ramach badań klinicznych, a nie przez szpital czy NFZ, ale kierując tymi badaniami dobrze orientuję się w kosztach terapii.

Czy pozytywna rekomendacja AOTM tego rodzaju leku jest w jakiś sposób wiążąca dla Ministerstwa Zdrowia?

Powinna być, ale nie jest. W przypadku tocilizumabu jest pozytywna rekomendacja, są bardzo przekonujące dane przedstawione przez producenta, a mimo to nasze Ministerstwo Zdrowia nie podejmuje politycznej decyzji, by lek wprowadzić do obrotu, i by stał się on dostępny w sposób normalny dla chorych. Nic więc z tej pozytywnej rekomendacji nie wynika.

Wzrastająca liczba osób niepełnosprawnych na skutek RZS jest bardziej opłacalna?!

Oczywiście, że nie. Jednak patrząc na sposób rozwiązania problemów związanych ze skutecznym nowoczesnym leczeniem RZS, można mieć wątpliwości. Niestety, w Polsce wielokrotnie więcej wydajemy na renty i wcześniejsze emerytury z powodu chorób narządu ruchu, niż na całościowe leczenie tej grupy pacjentów. Dane kliniczne, którymi dysponujemy, wykazały dużą skuteczność tocilizumabu nie tylko w leczeniu RZS, ale i takich skutków tej choroby, jak niedokrwistość. Tocilizumab wpływa na poprawę wyników, np. poziomu hemoglobiny. Jest to więc opcja terapeutyczna, o którą trzeba walczyć w interesie chorych.

Jak walczyć, żeby wygrać?

To jest najtrudniejsze pytanie. Powiedziałbym może w ten sposób: trzeba merytorycznie walczyć o to, by przekonać do swoich racji. Przez Polskie Towarzystwo Reumatologiczne, krajowego konsultanta, konsultantów wojewódzkich przekazywać te informacje i lobbować na rzecz wszystkich tego typu rozwiązań. Na świecie rejestrowane są także inne leki – w reumatologii rozwija się to bardzo dynamicznie. Dostępność do skuteczniejszego leczenia RZS trzeba w Polsce rozwiązać systemowo. Trzeba też wreszcie rozwiązać problem rejestracji nowych leków i metod leczniczych. Jeżeli szybko nad tym nie zapanujemy, to chorzy nie będą mieli żadnej możliwości skutecznego leczenia, co zaowocuje zwiększoną liczbą osób niepełno­sprawnych, a lekarz w końcu nie będzie się na tyle dostatecznie w tym całym galimatiasie nowości orientował, by zalecać te najnowsze terapie.

W programach terapeutycznych wprowadzono zmiany. Na lepsze?

Pewne rzeczy są pozytywne, inne – dyskusyjne. Pozytywną zmianą jest to, że jeden z leków stosowanych w RZS znalazł się poza programem terapeutycznym. Chodzi o leflunomid. Każdy reumatolog może ten lek przepisać choremu w ramach opieki ambulatoryjnej. Lek jest objęty opłatą zryczałtowaną. Druga pozytywna zmiana jest taka, że wreszcie płatnik określił, co to znaczy „najmniej kosztowa terapia”. To terapia, w której leczenie pacjenta, z pozytywnym skutkiem, trwa rok. Wtedy może nie będzie już tzw. dawek charytatywnych i tzw. dawek za złotówkę. Trzecia sprawa to wypisanie pacjenta z programu. Do tej pory pacjent, u którego uzyskano remisję, był natychmiast wyrzucany z programu. Obecnie taki chory jeszcze przez pół roku funkcjonuje w programie, aby efekt terapeutyczny się utrwalił.

A zmiany dyskusyjne?

Po pierwsze, zespół koordynacyjny, do którego ja nie należę, jest powoływany przez prezesa NFZ. Nie będzie to więc niezależna instytucja, gdyż będzie podlegała funduszowi. Druga sprawa to nieszczęsna terapia inicjująca, w której urzędnicy ministerstwa nakazują lekarzom, jakim lekiem i w jakich optymalnych dawkach mają leczyć, co oznacza, że nowego pacjenta możemy leczyć danym konkretnym lekiem wybranym przez Ministerstwo Zdrowia. To znaczy także, że jak się zmienia terapia inicjująca, to po sześciu miesiącach nowego pacjenta leczymy zupełnie innym lekiem. A przecież z tym wiąże się odpowiedzialność lekarza za los chorego.

Oddzielnym problemem jest ciągła zmiana terapii inicjującej, a dostępność tego leku po postępowaniu przetargowym w danym szpitalu. Przykład: 22 lipca 2010 roku zmiana dotychczasowego leku na adalimumab; 5 sierpnia wniosek do dyrekcji szpitala o zakup leku. Analiza wykorzystania kontraktu zakłócona przez dawki za „złotówkę” vel „charytatywne”. 27 września ogłoszenie wyniku przetargu. Pierwsza połowa października – dostępny lek do zainicjowania terapii. Wniosek prosty: naprawdę ten lek można stosować nie przez pół roku, lecz 2-2,5 miesiąca. Konsekwencją jest strata kontraktu z NFZ, niezadowolenie pacjenta, frustracja lekarza. I całkowite niezrozumienie problemu przez dyrekcję większości palcówek prowadzących programy.

Czy takie procedury, jak terapia inicjująca, są stosowane na świecie?

Czegoś takiego nie ma nigdzie, w żadnym kraju. Lekarze walczą o zniesienie terapii inicjującej, ale także o niewyznaczanie tzw. terapii drugiej linii, czyli po prostu o to, żeby to oni decydowali o dawce leku. Kolejna sprawa, o jaką lekarze bezskutecznie się upominają, to wprowadzenie cen urzędowych na leki biologiczne. Wtedy sytuacja będzie jasna. Skończą się cenowe podchody firm. A lekarz będzie wybierał lek optymalny dla konkretnego chorego.

Innym problemem jest restrykcyjny system kwalifikowania chorych do programu terapeutycznego. Tak rygorystycznych reguł nie ma nigdzie na świecie. Wskazaniem do leczenia biologicznego, w uzasadnionych przypadkach, powinna być też umiarkowana aktywność choroby, a nie tylko stan ostry. Kwalifikowanie tylko najciężej chorych to często bezsensownie wydawane pieniądze, bo nie wszystkim w tym stanie ta terapia przyniesie korzyść. Jednym ze standardowych leków stosowanych w RZS jest metotreksat. Ministerstwo wyraziło zgodę na skuteczne zwiększenie dawki tego leku. Ale… Chodzi o wprowadzenie do zapisu programu jednego słówka: „do”. W tej chwili obowiązuje nas zapis, że pacjent może być poddany leczeniu lekami biologicznymi, gdy jest nieskutecznie leczony dawką 25 mg metotreksatu. Chodzi o to, żeby było wyraźnie napisane „dawką do 25 mg”. W zapisie jest tylko opcja maksymalna. A są chorzy, którzy takich dawek tego leku nie tolerują. Mieliśmy niedawno zgon spowodowany przedawkowaniem metotreksatu, chociaż chory otrzymywał dawkę mniejszą, bo 20 mg.

Ostatnia sprawa to w pełni uzasadnione żądanie lekarzy uproszczenia ewidencji chorych kwalifikowanych do leczenia biologicznego. Lekarze nie są przeciwni ewidencji jako takiej, ale nie może to być 150 danych wpisywanych w rejestr, z których wiele niczemu nie służy. Teraz to się jakby trochę zmieniło. NFZ przerzuciło ewidencję do swoich programów, ale niestety nadal są problemy z aplikacją komputerową, gdyż znikają w niej dane chorych lub pojawiają się chorzy, którzy nigdy w danym ośrodku nie byli leczeni. Znowu więc tracimy czas, a co za tym idzie, i pieniądze. W rezultacie nie wykorzystamy środków, jakie są przeznaczone na leczenie chorych na RZS w programach terapeutycznych.

Alokacja środków – to chyba najbardziej drażliwy temat zmian?

Tak. Nikt w tej chwili nie jest zainteresowany biurokracją związaną z programami terapeutycznymi. Pieniądze na to są, ale otrzymuje je… szpital. Na przykład w moim szpitalu lekarze przy tych programach pracują za darmo. Pieniądze bowiem wpadają do jednego worka pt. szpital. Musi być jakaś ustawowa procedura, która umożliwi alokowanie tych środków.

Pozostaje jeszcze jedna drażliwa sprawa, jaką jest dobór leczenia. Płatnik nie może się kierować tylko jednym kryterium: ceną leku. Zawsze nowe technologie będą kosztowały, ale idziemy z postępem – skuteczniej, a więc lepiej i w sumie taniej leczymy. Mam wrażenie, że stale robimy jeden kroczek do przodu i przynajmniej dwa kroki do tyłu. Jesteśmy na przedostatnim miejscu w Europie, jeśli chodzi o liczbę pacjentów leczonych lekami biologicznymi i ilość środków, jakie są na to przeznaczane. Często wyjeżdżam na zjazdy zagraniczne. Lekarze zupełnie nie rozumieją tego, co się u nas dzieje. Nie rozumieją, że agenda rządowa mówi lekarzom: teraz leczycie tym lekiem, a za sześć miesięcy będziecie leczyć innym lekiem. Nikt w tym nie widzi żadnego sensu.

Warto tu przypomnieć cele programu terapeutycznego: leczenie prowadzące do remisji; poprawa jakości życia chorych; ograniczenie niepełnosprawności; unikanie powikłań; optymalizacja i kontrola kosztów leczenia. Komentarz zbędny.


Rafał Zyśk MD, MBA
Health Economics Consulting CEO

Jak optymalizować dostęp do nowych leków?

W chwili obecnej, uwzględniając zapisy opublikowanych rekomendacji prezesa AOTM i stanowisk Rady Konsultacyjnej, optymalnym rozwiązaniem dla finansowania leków biologicznych stosowanych w terapii RZS i MIZS jest stworzenie limitów kosztowych w programie terapeutycznym dla poszczególnych linii terapii, z jednoczesnym pozostawieniem wyboru leku lekarzowi w obrębie danej linii terapii. Limity powinny zostać ustanowione na poziomie najtańszej rocznej terapii w obrębie danej linii leczenia w programie. Koszt terapii pozostałymi lekami tej samej linii nie powinien przekraczać limitu. W obliczu coraz większej liczby leków biologicznych rejestrowanych w terapii RZS i MIZS, taka modyfikacja programu pozwoliłaby na wprowadzenie nowych leków biologicznych do programu terapeutycznego bez wzrostu wydatków NFZ, z jednoczesnym odejściem od wyłaniania terapii inicjującej, którą zastąpiłby mechanizm limitowy. Same limity podlegać mogłyby corocznej korekcie na podstawie średnich cen uzyskanych przez świadczeniodawców w przetargach. Dodatkową korzyścią takiej modyfikacji programu byłoby ustabilizowanie algorytmu postępowania w programie, pozwalające na uzyskanie przez świadczeniodawców niższych cen leków w przetargach.

POLECANE DLA CIEBIE

START TYPING AND PRESS ENTER TO SEARCH