(Nie) winna krew

(Nie) winna krew


Gdy świat przechodzi na bezpieczniejsze leki rekombinowane, w Polsce wciąż leczy się hemofilię tylko lekami z osocza krwi.

Hemofilia to rzadka, najczęściej dziedziczna, choroba krwi, której przyczyną jest niedobór lub brak jednego z czynników krzepnięcia (VIII przy hemofilii A, IX przy hemofilii B). Krew wolniej krzepnie, co powoduje długotrwałe krwawienia w przypadku zranienia czy operacji. Największym problemem dla chorych są jednak bardzo bolesne wylewy wewnętrzne, najczęściej do mięśni i stawów (systematycznie je niszczą, prowadząc do kalectwa), a czasem bardziej niebezpieczne, np. do układu nerwowego.

Różnice w leczeniu
Hemofilię leczy się podając tzw. czynniki krzepnięcia krwi – najlepiej profilaktycznie albo gdy tylko pojawia się wylew. Od wielu lat tak wygląda leczenie w krajach zachodnich. Dzięki temu osób z hemofilią nie sposób na ulicy odróżnić od osób zdrowych.

W Polsce wszystko wygląda inaczej. Przez wiele lat chorzy dostawali mniej leków niż WHO uważa za tzw. minimum niezbędne dla ratowania życia. To dlatego większość dorosłych z ciężką postacią hemofilii ma poważne problemy z chodzeniem, a wielu z nich endoprotezy w kompletnie zniszczonych stawach kolanowych i biodrowych. A dzieci? Od niedawna są objęte programem profilaktycznym (dostają leki 2-3 razy w tygodniu, co chroni je przed wylewami), ale – według danych NFZ – korzysta z niego zaledwie 58 proc. dzieci. Programem nie zostały też w pełni objęte dzieci z poważnym powikłaniem hemofilii, tzw. inhibitorem (to rodzaj przeciwciała, który niszczy podawany czynnik krzepnięcia). Powinny one jak najszybciej po zdiagnozowaniu inhibitora wejść w tzw. program odczulania, tak jak to dzieje się w krajach zachodnich.

– Wiele razy występowaliśmy do Ministerstwa Zdrowia o uruchomienie kompleksowego programu leczenia chorych z inhibitorem. U 80 proc. osób odczulanie pomaga go wyeliminować. Jest co prawda drogie, jednak potem budżet państwa oszczędza na bardzo kosztownych tzw. lekach omijających, które trzeba stosować w leczeniu chorych z inhibitorem. A brak odpowiedniego leczenia skazuje te dzieci na kalectwo – mówi Bogdan Gajewski, przewodniczący Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Świat i Polskę różni też rodzaj leków podawanych w tej chorobie. W Polsce Ministerstwo Zdrowia kupuje tylko leki z osocza krwi. Świat od dawna przechodzi na leki rekombinowane, produkowane metodami inżynierii genetycznej, gdyż okazało się, że leki z osocza mogły przenosić czynniki zakaźne. Przed laty większość chorych na Zachodzie w ten sposób zaraziła się wirusami HIV, HBV i HCV. Polskich chorych dopadła epidemia WZW typu C. Jak wynika z badań przeprowadzonych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii, tym wirusem jest zarażonych 95 proc. osób z hemofilią urodzonych przed 1991 rokiem.

Choroba w sądzie
W Polsce nie wszyscy chorzy wiedzą o tym, że są zakażeni HCV! Wielu z nich nie miało w tym zakresie wykonanych odpowiednich badań, gdyż mało jest ośrodków leczenia hemofilii z prawdziwego zdarzenia, tzn. takich, w których można uzyskać kompleksową pomoc. Co z tego, że ich utworzenie zaleca Parlament Europejski, skoro jak zwykle brakuje pieniędzy.

Tymczasem niektóre objawy WZW C, tj. bóle stawów i mięśni, są podobne do tych, które normalnie pojawiają się w hemofilii z powikłaniami stawowymi. Bez przeprowadzenia badań zarażenie HCV może długo pozostać nierozpoznane, a nieleczenie go zwykle prowadzi do nieodwracalnego uszkodzenia wątroby, a w konsekwencji do śmierci.

W ubiegłym roku 375 osób chorych na hemofilię złożyło pozew do sądu o odszkodowanie za spowodowanie zarażenia HCV. – Trudno oszacować czyjeś cierpienie i chorobę. Wstępnie mówimy o 100 tys. zł na osobę. Kwota na pewno powinna być taka, by pozwoliła ludziom godnie żyć i mieć świadomość, że państwo czuje się odpowiedzialne za narażenie ich na utratę zdrowia – mówi mecenas Małgorzata Szczypińska‑Kozioł, która zajmuje się pozwem. Jest dobrej myśli i uważa, że sprawę uda się załatwić na drodze ugody. Podobne odszkodowania zostały przecież wypłacone chorym w wielu krajach świata (patrz ramka).

W sumie chorzy domagają się 37,5 mln zł (375 osób po 100 tys. zł), a przecież nie są to wszyscy chorzy na hemofilię zarażeni HCV. Odszkodowania będą więc na pewno wyższe. W tym kontekście jeszcze bardziej niezrozumiałe jest, dlaczego Ministerstwo Zdrowia nadal upiera się przy tym, by w leczeniu hemofilii stosować wyłącznie leki pochodzące z osocza, chociaż większość krajów – po doświadczeniach poprzednich lat – woli dmuchać na zimne i wybiera bezpieczniejsze leki rekombinowane. 

Bezpieczne czy nie?
–  Uważam, że obecnie produkowane leki z osocza są bezpieczne, jednak nigdy nie będą miały stuprocentowego bezpieczeństwa, jeśli chodzi o brak możliwości przenoszenia wszystkich cząstek zakaźnych – mówi doc. dr n. med. Jerzy Windyga, kierujący Kliniką Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych IHiT. – Zarówno lekarze, jak i pacjenci, chcieliby mieć dostęp do najnowocześ­niejszych leków, czyli rekombinowanych – dodaje.

Leki z osocza są obecnie poddawane różnorodnym procedurom inaktywacji, które niszczą najgroźniejsze wirusy, takie jak: HIV, HCV, HBV. Procedury te są jednak mało skuteczne wobec wirusów pozbawionych tzw. otoczki lipidowej, czyli np. wirusa zapalenia wątroby typu A, parwowirusa B19 (takie informacje są nawet podawane w ulotkach dołączonych do leków). Prawdopodobnie nie chronią także przed przeniesieniem prionów wywołujących tzw. ludzki wariant choroby Creutzfeldta-Jakoba (vCJD). 

Ostatnio w Wielkiej Brytanii pojawiła się informacja, że u zmarłego, chorego na hemofilię, podczas pośmiertnego badania znaleziono priony. Nie miał on co prawda objawów vCJD, jednak nie można wykluczyć, że jeszcze się one nie rozwinęły. Nic więc dziwnego, że pacjenci takich informacji zwyczajnie się boją. 

–  W eksperymentach na zwierzętach udowodniono, że priony mogą być przenoszone przez krew. Myślę, że jeden taki przypadek, jak w Wielkiej Brytanii, nie wystarcza, żeby powiedzieć, że leki osoczopochodne są niebezpieczne i je wycofać. Ten chory mógł zarazić się w inny sposób, niekoniecznie przez lek z osocza. Jednak jako lekarz chciałbym mieć wybór między różnymi preparatami. Gdybym go miał, to na pewno w leczeniu dzieci używałbym głównie leków rekombinowanych. Z pewnością ten rodzaj czynników krzepnięcia jest przyszłością leczenia hemofilii – podkreśla doc. Windyga.

Czy w dzisiejszych czasach może powtórzyć się taka epidemia, jak kiedyś HCV i HIV? –  Każdy rozsądny człowiek powie, że nie można na sto procent wykluczyć, że nie pojawi się jakiś nowy czynnik zakaźny, przenoszony przez krew. HIV to też była niespodzianka. Jesteśmy mądrzejsi o ponad 20 lat, wiemy, co robić, by leki nie przenosiły HIV. Ale co będzie za 20 lat? – pyta doc. Windyga.

Niejasne gry ministerstwa
Dlaczego więc Ministerstwo Zdrowia upiera się przy lekach z osocza? Kilka lat temu leki rekombinowane były kilkakrotnie droższe od  osoczopochodnych. Krajów, takich jak Polska, nie było na nie stać, bo leków i tak było za mało; gdyby kupować te droższe, musiałoby być ich jeszcze mniej. Jednak w ciągu kilku lat sytuacja bardzo się zmieniła.

– Ceny rekombinowanych czynników krzepnięcia spadają, a osoczopochodnych rosną, ze względu na światowy deficyt osocza. W tej chwili ceny obydwu rodzajów leków są już porównywalne – podkreśla prof. dr hab. Krystyna Zawilska, przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Tak więc argument ekonomiczny wysuwany przez ministerstwo jest nieuzasadniony. Zwłaszcza, że w ubiegłym roku resort zdrowia wybrał w przetargu lek osoczopochodny, mimo że był… droższy od rekombinowanego. Przepłacono ponad 10,5 mln zł. Jeden z rodziców chorego dziecka zgłosił tę sprawę do prokuratury. Na nic zdały się protesty specjalistów z Grupy ds. Hemostazy PTHiT. Ministerstwo wybór droższego leku uzasadniało tym, że firma może po roku podnieść cenę. Argument dziwny, skoro ceny leków rekombinowanych spadają, a poza tym ceny w następnych latach można ustalić podczas przetargów z firmami dostarczającymi koncentraty czynników krzepnięcia.

W tym roku ministerstwo w ogóle nie dopuściło rekombinowanych czynników krzepnięcia do przetargu. Wbrew opiniom specjalistów, został on ogłoszony tylko na leki osoczopochodne.

– Taka decyzja nie ma żadnego uzasadnienia merytorycznego – podkreśla prof. Zawilska. – Sporządziliśmy raport na temat obydwu rodzajów leków, również na temat ich bezpieczeństwa, i wysłaliśmy zarówno do Ministerstwa Zdrowia, jak i Narodowego Centrum Krwi. Dlaczego nie wzięto go pod uwagę? Ta decyzja jest dla mnie kompletnie niezrozumiała – dodaje.

Interpelację w tej sprawie zgłosił niedawno były wiceminister zdrowia Marek Balicki. Obecny wiceminister Marek Haber odpowiedział na nią argumentami przytoczonymi z artykułu napisanego w… 2003 roku (!) o wyższych cenach leków rekombinowanych. – Cytowane z artykułu zdania były kompletnie wyrwane z kontekstu, a poza tym przecież przez te lata w medycynie dokonał się ogromny postęp – komentuje prof. Zawilska. Komu i dlaczego zależy na tym, by leczyć hemofilię tylko jednym rodzajem leków? – To zupełnie niezrozumiałe, dlaczego mamy kupować tylko leki osoczopochodne. Dlaczego odcinamy się od konkurencji, dlaczego nie zobaczymy, z jakimi cenami wejdą firmy produkujące leki rekombinowane? A może to będą ceny niezwykle korzystne? – pyta doc. Jerzy Windyga.

A pacjenci? Boją się powtórki sytuacji sprzed lat i chcieliby dostawać najbezpieczniejsze leki, tzw. zerowego ryzyka. –  Wszyscy liczą pieniądze, ale nikt nie zastanawia się, co może się stać w wyniku rozpowszechniania nieznanego czynnika zakaźnego – dodaje Bogdan Gajewski w imieniu pacjentów­. – Czy my ciągle musimy być papierkiem lakmusowym bezpieczeństwa krwi? – pyta.

POLECANE DLA CIEBIE

START TYPING AND PRESS ENTER TO SEARCH